乙胺嘧啶治疗自身免疫性淋巴细胞增生综合征

该数据集来自 clinicaltrials.gov,围绕乙胺嘧啶治疗自身免疫性淋巴细胞增生综合征(ALPS)的临床研究。ALPS 是一种与淋巴细胞凋亡缺陷相关的遗传病,可导致淋巴增生和自身免疫,目前尚无安全有效的针对性疗法

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
clinicaltrials
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医学影像Autoimmune DiseaseLymphatic DiseaseLymphoproliferative Disorder
Pyrimethamine to Treat Autoimmune Lymphoproliferative Syndrome

基本信息

模态
医学影像
创建/更新时间
2026-10-17

资源简介

乙胺嘧啶治疗自身免疫性淋巴细胞增生综合征

该数据集来自 clinicaltrials.gov,围绕乙胺嘧啶治疗自身免疫性淋巴细胞增生综合征(ALPS)的临床研究。ALPS 是一种与淋巴细胞凋亡缺陷相关的遗传病,可导致淋巴增生和自身免疫,目前尚无安全有效的针对性疗法。源站描述提及欧洲研究者偶然观察到部分 ALPS 患儿在使用乙胺嘧啶/磺胺多辛(Fansidar)预防卡氏肺囊虫期间脾脏和淋巴结缩小,以及此前的试点临床试验和体外研究情况。数据可用于了解该病的研究背景与治疗探索方向(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:自身免疫性疾病、淋巴系统疾病、淋巴增生性疾病。自身免疫性淋巴细胞增生综合征(ALPS)是一种遗传性疾病,与淋巴细胞凋亡缺陷相关,可导致淋巴增生和自身免疫。尽管对其许多并发症已有治疗方法,但目前尚无安全有效的针对该综合征本身的疗法。最近,欧洲的研究者偶然观察到,一些 ALPS 患儿在使用乙胺嘧啶/磺胺多辛(Fansidar)预防卡氏肺囊虫期间,脾脏和淋巴结体积缩小。我们随后开展的 Fansidar 试点临床试验(方案编号 #01-I-0132)因未能招募到缺乏磺胺类药物过敏可疑病史的明确 ALPS 患者而终止。然而,我们自己的体外研究显示,是乙胺嘧啶而非磺胺多辛

【主题与分类】

主题标签:Autoimmune Disease、Lymphatic Disease、Lymphoproliferative Disorder。本站分类:肌肉骨骼系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT00065390

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数据说明

疾病:自身免疫性疾病、淋巴系统疾病、淋巴增殖性疾病。自身免疫性淋巴增殖综合征(ALPS)是一种遗传性疾病,与淋巴细胞凋亡缺陷相关,导致淋巴增殖和自身免疫。尽管针对其许多并发症已有治疗方法,但目前尚无安全有效的针对该综合征本身的疗法。近期,欧洲的研究人员偶然观察到,一些ALPS患儿在使用乙胺嘧啶/磺胺多辛(Fansidar)预防卡氏肺孢子虫期间,脾脏和淋巴结体积缩小。我们随后进行的Fansidar初步临床试验(方案编号#01-I-0132)因未能招募到无磺胺类药物过敏可疑病史的明确ALPS患者而终止。然而,我们自己的体外研究表明,是乙胺嘧啶而非磺胺多辛诱导淋巴细胞凋亡,这一观察提示我们乙胺嘧啶单独使用可能有益,从而避免与磺胺类药物相关的过敏和超敏反应的额外风险。

然而,递增剂量的乙胺嘧啶方案可能引起的潜在骨髓毒性,应可通过在治疗方案中加入亚叶酸(Leucovorin)来应对。我们拟开展一项关于乙胺嘧啶治疗ALPS安全性和有效性的初步研究。将纳入6至8名ALPS患者,初始治疗最长3个月,给予每周两次的乙胺嘧啶(Daraprim),按体重调整递增剂量,并在需要时加用亚叶酸以协助管理骨髓毒性。将通过CT扫描评估乙胺嘧啶治疗对淋巴结和/或脾脏大小的影响,同时评估治疗对ALPS其他实验室特征的影响。通过评价乙胺嘧啶对这些临床和实验室参数的影响,我们将能够确定该药物是否具有足够的活性,值得在更大规模的随机对照试验中开展研究。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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