镰状细胞贫血
镰状细胞贫血是一种由β珠蛋白基因突变导致的常染色体隐性遗传性血红蛋白病。突变使血红蛋白分子β链第6位谷氨酸被缬氨酸取代，形成异常血红蛋白S。在低氧条件下，HbS聚合使红细胞扭曲成镰刀状，造成慢性溶血性贫血、血管闭塞危象及多器官缺血损伤。典型临床表现为反复发作的骨骼与腹部剧痛、乏力、黄疸，易并发感染、急性胸部综合征、脾梗死及脑血管意外。诊断依赖血红蛋白电泳及基因检测。治疗以疼痛管理、补液、输血、羟基脲及造血干细胞移植为主，并需预防感染和卒中筛查。该病在非洲、中东及地中海地区高发，是遗传性血液病精准管理与全球公共卫生关注的重点。
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镰状细胞病儿童看护者联合治疗使用情况按管理特征分类
按管理特征分类的镰状细胞病儿童看护者联合治疗使用情况数据集，提供统计表格数据。
Crizanlizumab 两种剂量对比安慰剂治疗青少年及成人镰状细胞病研究
这是一项正在进行的 III 期、多中心、随机、双盲试验，评估 crizanlizumab 5 mg/kg 与 7.5 mg/kg 两种剂量对比安慰剂，联合或不联合羟基脲/羟基脲治疗，用于有血管闭塞危象（VOC）导致就医史的青少年和成人镰状细胞病（SCD）患者
评估Etavopivat在镰状细胞病儿科患者中的药代动力学与安全性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病（SCD）儿科患者，研究药物Etavopivat的药代动力学与安全性
评估Etavopivat治疗镰状细胞病疗效的研究
本数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Etavopivat治疗镰状细胞病的临床研究。该研究旨在确认Etavopivat能否有效减少成人和青少年镰状细胞病患者因血管阻塞引起的血管闭塞危象（VOC，即镰状细胞疼痛危象），同时评估其减轻器官损伤、改善运动耐量和缓解疲劳的效果
研究Mitapivat对镰状细胞病患者输血负担影响的研究
源站描述显示，该研究的主要目的是确定mitapivat与安慰剂相比对SCD受试者输血需求的影响。数据覆盖血液与淋巴系统疾病下的镰状细胞贫血方向，可用于了解该临床试验的基本信息、疾病分类与治疗干预研究背景，适合作为血液病相关临床试验检索、分类或知识整理的数据来源（来源 clinicaltrials.g
一项探究Crizanlizumab（5 mg/kg）与安慰剂相比在频繁发生血管闭塞危象的青少年和成人镰状细胞病患者中的疗效和安全性的研究（SPARKLE）
本数据集来自 clinicaltrials.gov，对应研究 CSEG101A2303（SPARKLE），为一项 III 期、多中心、随机、双盲试验，评估 crizanlizumab 5 mg/kg 与安慰剂在 12 岁及以上、既往 12 个月内发生 4 至 12 次血管闭塞危象的镰状细胞病患者中的
识别短信支持药物依从性自我效能的障碍与策略
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞贫血（Sickle Cell Disease）患者通过短信提升自我效能与药物依从性的障碍和策略
血管相关疾病血液采集研究数据集
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞贫血等血管相关疾病，涉及从患者和健康志愿者中采集人体标本
羟基脲分散片每日两次给药方案在镰状细胞病患儿中的药代动力学、疗效与安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦镰状细胞病患儿使用羟基脲儿科分散片每日两次给药方案的研究。研究为干预性、II期、全国多中心、非随机、开放标签设计，纳入 9 个月至 11 岁儿童，评估药代动力学、疗效与安全性
烟酰胺联合口服四氢尿苷和地西他滨治疗高危镰状细胞病研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为烟酰胺联合口服四氢尿苷（THU）和地西他滨治疗高危镰状细胞病的研究
DISC-3405 在镰状细胞病患者中的 1b 期开放标签研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 DISC-3405 在镰状细胞病患者中开展的 1b 期开放标签、多中心、参与者内剂量递增研究
镰状细胞病睡眠期光电容积描记图模式预测疼痛危机风险数据集
包含212名镰状细胞病儿童睡眠期间手指PPG信号及临床信息，用于机器学习预测未来疼痛危机风险。
