羟基脲分散片每日两次给药方案在镰状细胞病患儿中的药代动力学、疗效与安全性研究

资源简介

羟基脲分散片每日两次给药方案在镰状细胞病患儿中的药代动力学、疗效与安全性研究

本数据集对应一项在 clinicaltrials.gov 登记的临床研究，英文名称为 Pharmacokinetics, Efficacy and Safety of Twice Daily Dosing Regimen of Hydroxycarbamide Dispersible Tablets in Children With Sickle Cell Disease，中文可理解为“羟基脲分散片每日两次给药方案在镰状细胞病患儿中的药代动力学、疗效与安全性研究”。该研究聚焦镰状细胞病这一血液与淋巴系统疾病，属于镰状细胞贫血范畴，研究对象为 9 个月至 11 岁的患儿。研究采用干预性、II 期、全国多中心、非随机、开放标签的设计，旨在评估羟基脲儿科分散片每日两次给药方案在儿童人群中的药代动力学特征、疗效与安全性。参与者需每日两次服用羟基脲，持续 12 个月，并在筛选、基线、第 1、3、6、9 和 12 个月前往诊所访视。该数据集的主题标签为 Sickle Cell Disease，来源于 clinicaltrials.gov。

【数据集背景】

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，在儿童群体中可带来显著的健康负担。羟基脲是常用于该类疾病治疗干预的药物之一，而儿科分散片剂型的设计有助于提高儿童服药的便利性。该研究关注每日两次给药方案，而非其他给药频率，其背景在于需要进一步了解该方案在 9 个月至 11 岁患儿中的药代动力学、疗效与安全性表现。研究定位为干预性、II 期、全国多中心、非随机、开放标签试验，说明其处于较早阶段的临床评估，并采用非随机和开放标签的方式开展。源站描述中未提供更多关于研究背景的细节。

【数据内容】

该数据集所涉及的内容围绕镰状细胞病患儿接受羟基脲儿科分散片每日两次给药方案的研究展开。根据源站描述，研究目的是评估该给药方案在 9 个月至 11 岁儿童中的药代动力学、疗效和安全性。参与者将每日两次服用羟基脲，持续 12 个月，并在筛选、基线、第 1、3、6、9 和 12 个月进行诊所访视。数据集的主题标签为 Sickle Cell Disease，本站分类为血液与淋巴系统疾病 / 镰状细胞贫血。除上述信息外，源站未提供关于具体数据字段、变量结构、样本量、统计指标或结果数据的内容。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述显示，这是一项干预性、II 期、全国多中心、非随机、开放标签研究，研究条件为 Sickle Cell Disease。参与者为 9 个月至 11 岁的镰状细胞病患儿，接受羟基脲每日两次给药并持续 12 个月，访视时间点包括筛选、基线、第 1、3、6、9 和 12 个月。关于数据采集的具体方式、采集工具、数据管理流程、质量控制措施以及伦理审批信息，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于关注镰状细胞病患儿药物治疗方案的研究场景，尤其是针对羟基脲儿科分散片每日两次给药方案的药代动力学、疗效与安全性评估。由于研究设计为干预性、II 期、全国多中心、非随机、开放标签，其适用场景可包括早期临床研究设计参考、儿科给药方案比较的背景信息、以及镰状细胞贫血领域相关研究的线索检索。该数据集的主题标签为 Sickle Cell Disease，本站分类为血液与淋巴系统疾病 / 镰状细胞贫血，因此也可用于按疾病领域进行数据检索与归类。关于该数据集在其他具体场景中的适用性，源站未提供。

【使用方法】

该数据集来自 clinicaltrials.gov，可通过该来源站获取相关研究登记信息。使用时可根据数据集英文名称、主题标签 Sickle Cell Disease 以及本站分类“血液与淋巴系统疾病 / 镰状细胞贫血”进行检索与定位。研究涉及 9 个月至 11 岁镰状细胞病患儿，干预方式为羟基脲每日两次给药，持续 12 个月，访视时间点为筛选、基线、第 1、3、6、9 和 12 个月。关于数据下载方式、访问权限、接口调用、数据格式或分析工具等具体使用方法，源站未提供。

【质量与限制】

该研究为干预性、II 期、全国多中心、非随机、开放标签设计。非随机和开放标签的设计特点可能对结果解释带来一定限制，但源站描述中未对此进行进一步说明。研究纳入 9 个月至 11 岁儿童，随访至 12 个月，访视时间点包括筛选、基线、第 1、3、6、9 和 12 个月。关于样本量、缺失数据、偏倚控制、统计分析方法、结果完整性以及数据质量评价等信息，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，英文名称为 Pharmacokinetics, Efficacy and Safety of Twice Daily Dosing Regimen of Hydroxycarbamide Dispersible Tablets in Children With Sickle Cell Disease。关于引用格式、许可条款、使用限制、数据共享政策以及版权信息，源站未提供。