Part B- G1X-CGD(慢病毒载体转导CD34+细胞)治疗X连锁慢性肉芽肿病

本数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对X连锁慢性肉芽肿病(X-Linked CGD)的I/II期、非随机、单中心、开放标签研究,受试者为10名患者,接受单次输注经pCCLChimGp91/VSVg慢病毒载体体外转导的自体CD34+细胞

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
clinicaltrials
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基因组分类Chronic Granulomatous Disease (CGD)
Part B- G1X-CGD (Lentiviral Vector Transduced CD34+ Cells) in Patients With X-Linked Chronic Granulomatous Disease

基本信息

模态
基因组
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

Part B- G1X-CGD(慢病毒载体转导CD34+细胞)治疗X连锁慢性肉芽肿病

本数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对X连锁慢性肉芽肿病(X-Linked CGD)的I/II期、非随机、单中心、开放标签研究,受试者为10名患者,接受单次输注经pCCLChimGp91/VSVg慢病毒载体体外转导的自体CD34+细胞。主要目标为评估移植细胞子代在12个月时的生化与功能重建所体现的安全性、有效性和稳定性;次要目标涵盖临床疗效、抗菌抗真菌免疫增强、抗生素使用天数变化、CD34+细胞转导效率及植入动力学与稳定性。数据可用于血液及造血器官疾病领域的基因治疗研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:慢性肉芽肿病(CGD)。研究描述:这是一项I/II期、非随机、单中心、开放标签研究,对10名X连锁CGD患者单次输注经pCCLChimGp91/VSVg慢病毒载体体外转导的自体CD34+细胞。目标:主要目标:通过移植细胞子代在12个月时的生化和功能重建来评估安全性、有效性和稳定性。次要目标:终点: 临床疗效以及以增强抗细菌和真菌感染免疫力为指标的临床效果纵向评估 确定基因治疗前后抗生素使用天数 通过体外慢病毒介导的基因转移评估XCGD患者CD34+造血细胞的转导效率 评估植入动力学和稳定性。主要终点:1. T

【主题与分类】

主题标签:Chronic Granulomatous Disease (CGD)。本站分类:血液及造血器官疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07113743

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
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数据说明

疾病:慢性肉芽肿病(CGD)。研究描述:这是一项I/II期、非随机、单中心、开放标签研究,对10名X连锁慢性肉芽肿病(X-Linked CGD)患者单次输注经pCCLChimGp91/VSVg慢病毒载体体外转导的自体CD34+细胞。目的:主要目的:通过12个月时植入细胞后代的生化和功能重建,评估安全性、有效性和稳定性。次要目的:终点:* 临床疗效及临床效果的纵向评估,即针对细菌和真菌感染的免疫力增强* 确定基因治疗前与基因治疗后抗生素使用天数的比较* 通过体外慢病毒介导的基因转移,评估XCGD患者CD34+造血细胞的转导效率* 评估植入动力学和稳定性。主要终点:1. 该程序的主要安全性目标将通过记录不良事件的发生率来评估。1. 记录临床不良事件和具有临床意义的实验室异常。2. 评估整个研究的不良事件总体发生率。3.

监测严重不良事件的发生率。2. 本研究的主要疗效目标将通过测量移植后第6个月和第12个月时,经二氢罗丹明(DHR)流式细胞术检测,氧化酶阳性粒细胞≥10%的受试者百分比来确定。次要终点:1. 评估免疫重建:在24个月时,通过DHR流式细胞术(临床)和/或细胞色素C(O2产生,研究)检测,评估中性粒细胞氧化酶功能的恢复(>10%)。DHR+中性粒细胞的百分比将在第4、5、6、7、8、10、12周以及第6、9、12、18和24个月时进行测量。2. 评估造血干细胞(HSC)转导和植入:1. 确定输注的转导CD34+造血细胞的百分比。2. 测量成熟血细胞中的平均载体拷贝数(VCN)(在第4、6、7、8、10、12周以及第6、9、12、18和24个月时)b

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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