抗TNF疗法治疗神经退行性尼曼-匹克病C型患者的炎症性肠病
该数据集包含尼曼-匹克病C1型患者接受抗TNF疗法治疗克罗恩病样肠道炎症的临床回顾性数据，涵盖患者表型、治疗反应及不良事件等临床表格信息，并通过体外实验数据提供机制依据；主要用于评估抗TNF疗法在罕见神经退行性疾病合并肠道炎症中的安全性与有效性，支持罕见病临床治疗策略和免疫炎症机制研究。
基本信息
资源简介
抗TNF疗法治疗神经退行性尼曼-匹克病C型患者的炎症性肠病
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Anti-TNF therapy for inflammatory bowel disease in patients with neurodegenerative Niemann-Pick disease Type C》。源站首次发布：2021-11-11。
【数据内容】
源站原始描述：Abstract: Background: Blockade of tumour necrosis factor (anti-TNF) is effective in patients with Crohn’s Disease but has been associated with infection risk and neurological complications such as demyelination. Niemann-Pick disease Type C1 (NPC1) is a lysosomal storage disorder presenting in childhood with neurological deterioration, liver damage and respiratory infections. Some NPC1 patients develop severe Crohn’s disease. Our objective was to investigate the safety and effectivene…
【数据结构与技术规格】
文件数 1 个，合计 13.44 KB。数据集 DOI：10.5281/zenodo.5668321。
【主题与分类】
主题标签：Niemann-Pick disease Type C。
【获取与许可】
源站页面：https://zenodo.org/records/5668321
使用许可：cc-by-4.0。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Zenodo 公开直链）
源站：https://zenodo.org/record/5668320
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数据说明
该数据集是一项关于抗肿瘤坏死因子（抗TNF）疗法在尼曼-匹克病C1型（NPC1）患者中治疗克罗恩病样肠道炎症的安全性和有效性的临床回顾性研究。数据集包含5例经基因确诊的NPC1患者（平均发病年龄8.6岁）接受抗TNF治疗（平均治疗时长27.2个月，总治疗期11.3患者年）的临床数据，如肠道炎症表型、治疗反应及不良事件。研究通过体外实验（如用NPC1抑制剂处理外周血单核细胞后检测TNF分泌）提供了抗TNF疗法的机制依据。结果表明，抗TNF疗法能改善肠道炎症症状且未引起明显神经不良事件，适用于NPC1合并肠道炎症患者的治疗策略评估。该数据集主要应用于神经退行性疾病与免疫炎症交叉研究、罕见病临床治疗优化及生物标志物探索。
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