基于CRISPR/Cas9介导的同源非依赖性靶向整合的体内基因组编辑治疗Bietti结晶样角膜视网膜营养不良数据集
该数据集提供了用于治疗Bietti结晶样角膜视网膜营养不良的体内基因组编辑实验的原始测序数据，数据模态包括基因组测序和转录组测序数据，主要来源于经过CRISPR/Cas9技术编辑的小鼠模型、视网膜色素上皮细胞、诱导多能干细胞及视网膜组织，旨在支持遗传性眼病的基因治疗研究、评估基因编辑工具的体内效果与安全性，并为开发针对该特定疾病的精准医疗方案提供关键实验依据。
基本信息
资源简介
基于CRISPR/Cas9介导的同源非依赖性靶向整合的体内基因组编辑治疗Bietti结晶样角膜视网膜营养不良数据集
【数据集背景】
本数据集源站标题为《In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy treatment》。配套论文《In vivo genome editing via CRISPR/Cas9-mediated homology-independent targeted integration for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy treatment》发表于 Nature Communications（2024），DOI：10.1038/s41467-024-48092-9。源站首次发布：2024-05-07。
【数据内容】
源站原始描述：The raw sequencing data of targeted mouse genome and targeted transcripts in this article. The raw sequencing data of editing verification in edited RPE cells, iPSC and mouse retina tissues in this article
【数据结构与技术规格】
文件数 5 个，合计 3.59 MB。Edited iPSC-mRNA sequence verification.zip：application/zip，385.91 KB。Edited mouse-mRNA sequence verification.zip：application/zip，746.96 KB。Edited RPE-mRNA sequence verification.zip：application/zip，356.67 KB。数据集 DOI：10.6084/m9.figshare.25568439.v1。
【主题与分类】
源站学科分类：Biological Engineering、Biological Techniques。主题标签：Gene Editing Activity、DNA sequence data。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Biological Engineering、Biological Techniques。
【获取与许可】
源站页面：https://springernature.figshare.com/articles/dataset/In_vivo_genome_editing_via_CRISPR_Cas9_mediated_homology-independent_targeted_integration_for_Bietti_crystalline_corneoretinal_dystrophy_treatment/25568439
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Meng, Xiang (2024). In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy treatment. figshare. Dataset
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取（Figshare）
按页面 Download 按钮获取。
数据说明
该数据集包含用于治疗Bietti结晶样角膜视网膜营养不良（一种遗传性眼病）的体内基因组编辑研究相关的原始测序数据。数据集具体包括：靶向小鼠基因组和靶向转录本的原始测序数据，以及经过编辑的视网膜色素上皮细胞、诱导多能干细胞和小鼠视网膜组织中基因编辑验证的原始测序数据。这些数据来源于使用CRISPR/Cas9介导的同源非依赖性靶向整合技术进行的基因治疗实验，主要用于研究遗传性视网膜疾病的基因治疗方法、评估体内基因编辑效率与安全性，以及探索针对特定致病基因的精准治疗策略。
数据缺失？
依托陕西、四川两大基地，我们与超过十家三甲医院建立直接合作关系，覆盖合规授权、采集治理、专业标注、数据交付的全流程，为AI医疗团队提供即拿即用的高质量临床数据。
⚡️ 需要数据支持或标注服务？立即联系我们获取专业方案。
