AAV基因疗法治疗CNGB3全色盲患者的安全性与有效性试验(Clarity临床试验)

试验为1/2期、非随机、开放标签设计,通过视网膜下注射将AGTC-401施用于单眼,主要终点为安全性,次要终点为有效性。受试者按七个剂量组序贯入组,涵盖成人及4至17岁儿童,并设置不同剂量水平与最大耐受剂量组

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医学影像预测Achromatopsia
Safety and Efficacy Trial of AAV Gene Therapy in Patients With CNGB3 Achromatopsia (A Clarity Clinical Trial)

基本信息

模态
医学影像
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

AAV基因疗法治疗CNGB3全色盲患者的安全性与有效性试验(Clarity临床试验)

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦CNGB3基因突变所致全色盲(Achromatopsia)的AAV基因治疗研究。试验为1/2期、非随机、开放标签设计,通过视网膜下注射将AGTC-401施用于单眼,主要终点为安全性,次要终点为有效性。受试者按七个剂量组序贯入组,涵盖成人及4至17岁儿童,并设置不同剂量水平与最大耐受剂量组。数据可用于评估该基因疗法的安全性与疗效,支持眼科罕见病治疗研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:全色盲。这将是一项非随机、开放标签的1/2期研究,旨在评估AGTC-401通过视网膜下注射施用于单眼,治疗由CNGB3基因突变引起的全色盲患者的安全性和有效性。主要研究终点为安全性,次要研究终点为有效性。受试者将按顺序入组七个剂量组。第1、2、3、4、5和6组的受试者年龄至少为18岁,并将接受不同剂量水平的研究药物。第4a组的受试者年龄为6至17岁,并将接受与第4组相同的剂量。第5a组和第7组的受试者年龄在4至8岁之间。第5a组的受试者将接受与第5组相同的剂量,第7组的受试者将接受在第1、2、3、4、4a、5、5a和6组中确定的最大耐受剂量。安全性将通过评估进行监测

【主题与分类】

主题标签:Achromatopsia。本站分类:眼及附器疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02599922

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:全色盲。这将是一项非随机、开放标签的1/2期研究,旨在评估AGTC-401通过视网膜下注射给予单眼治疗由CNGB3基因突变引起的全色盲患者的安全性和有效性。主要研究终点为安全性,次要研究终点为有效性。受试者将按顺序入组七个剂量组。第1、2、3、4、5和6组的受试者年龄至少为18岁,并将接受不同剂量水平的研究药物。第4a组的受试者年龄为6至17岁,将接受与第4组相同的剂量。第5a组和第7组的受试者年龄在4至8岁之间。第5a组的受试者将接受与第5组相同的剂量,第7组的受试者将接受在第1、2、3、4、4a、5、5a和6组中确定的最大耐受剂量。安全性将通过评估眼部和非眼部不良事件以及血液学和临床化学参数进行监测。有效性参数将包括视力、光不适测试、色觉、静态视野、ERG、自适应光学视网膜成像、功能性MRI(fMRI)、颜色亮度测试和OCT。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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