AAV基因治疗CNGA3全色盲患者的安全性与有效性试验(Clarity临床试验)

该数据集来自clinicaltrials.gov,围绕AAV基因疗法AGTC-402治疗CNGA3基因突变所致全色盲的非随机、开放标签1/2期临床试验

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医学影像预测Achromatopsia
Safety and Efficacy Trial of AAV Gene Therapy in Patients With CNGA3 Achromatopsia (A Clarity Clinical Trial)

基本信息

模态
医学影像
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

AAV基因治疗CNGA3全色盲患者的安全性与有效性试验(Clarity临床试验)

该数据集来自clinicaltrials.gov,围绕AAV基因疗法AGTC-402治疗CNGA3基因突变所致全色盲的非随机、开放标签1/2期临床试验。研究将受试者按年龄和剂量依次纳入六个组,单眼接受视网膜下注射,主要终点为安全性,次要终点为有效性。数据可用于了解该基因治疗在儿童与成人中的剂量探索、安全监测与疗效评估设计,支持眼科罕见病基因治疗相关研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:全色盲。这将是一项非随机、开放标签的1/2期研究,评估AGTC-402通过视网膜下注射给予单眼,用于治疗由CNGA3基因突变引起的全色盲患者的安全性和有效性。主要研究终点为安全性,次要研究终点为有效性。受试者将依次入组六个组。第1、2、3、4和5组受试者年龄至少18岁,并将接受不同剂量水平的研究药物。第3a组受试者年龄为6至17岁,将接受与第3组相同的剂量。第4a组和第6组受试者年龄在4至8岁之间。第4a组受试者将接受与第4组相同的剂量,第6组受试者将接受在第1、2、3、3a、4、4a和5组中确定的最大耐受剂量。安全性将通过评估眼部和n

【主题与分类】

主题标签:Achromatopsia。本站分类:眼及附器疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02935517

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:全色盲。这将是一项非随机、开放标签的1/2期研究,旨在评估AGTC-402通过视网膜下注射给予单眼治疗由CNGA3基因突变引起的全色盲患者的安全性和有效性。主要研究终点为安全性,次要研究终点为有效性。受试者将按顺序入组六个组别。第1、2、3、4和5组的受试者年龄至少为18岁,并将接受不同剂量水平的研究药物。第3a组的受试者年龄为6至17岁,将接受与第3组相同的剂量。第4a组和第6组的受试者年龄在4至8岁之间。第4a组的受试者将接受与第4组相同的剂量,而第6组的受试者将接受在第1、2、3、3a、4、4a和5组中确定的最大耐受剂量。安全性将通过评估眼部和非眼部不良事件以及血液学和临床化学参数来监测。有效性参数将包括视力、光不适测试、色觉、静态视野、ERG、自适应光学视网膜成像、功能性MRI(fMRI)、颜色亮度测试和OCT。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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