扩增循环造血干/祖细胞作为TCIRG1骨石化症治疗的新型细胞来源

资源简介

该数据集来源于一项关于TCIRG1基因缺陷导致常染色体隐性骨石化症的基因治疗研究。数据集包含从TCIRG1缺陷患者外周血中分离的CD34+细胞（循环造血干/祖细胞）的转录组学数据、表型分析数据以及体外扩增实验数据。研究采用UM171为基础的体外扩增技术结合慢病毒载体基因转移（使用磷酸甘油酸启动子表达TCIRG1），评估了扩增后细胞的长期植入能力和多系重建潜力。数据来源为患者外周血样本，通过流式细胞术、RNA测序和体外分化实验构建。主要研究方向为开发基于自体基因校正造血干细胞的治疗方法，用于治疗骨髓纤维化等骨骼疾病。