扩增循环造血干/祖细胞作为TCIRG1骨石化症治疗的新型细胞来源
该数据集包含TCIRG1基因缺陷骨石化症患者外周血CD34+细胞的转录组学、表型分析和体外扩增实验数据，涉及基因表达谱、细胞表型特征和慢病毒载体基因转移效果等生物信息模态，主要用于研究循环造血干/祖细胞作为自体基因治疗细胞来源的可行性，为开发针对骨髓纤维化等骨骼疾病的基因治疗策略提供实验依据。
基本信息
资源简介
扩增循环造血干/祖细胞作为TCIRG1骨石化症治疗的新型细胞来源
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Expanded circulating hematopoietic stem/progenitor cells as novel cell source for the treatment of TCIRG1 osteopetrosis》。源站首次发布：2022。
【数据内容】
源站原始描述：PMID: 31949009 PMCID: PMC7776247 DOI: 10.3324/haematol.2019.238261 Abstract Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is the treatment of choice for autosomal recessive osteopetrosis caused by defects in the TCIRG1 gene. Despite recent progress in conditioning, a relevant number of patients are not eligible for allogeneic stem cell transplantation because of the severity of the disease and significant transplant-related morbidity. We exploited peripheral CD34+ cells, known to circulate…
【主题与分类】
主题标签：Gene Therapy、Hematopoietic Stem Cell、Lentiviral Vector、Osteopetrosis。
【获取与许可】
源站页面：https://data.mendeley.com/datasets/xfhztptmps/1
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：http://doi.org/10.17632/xfhztptmps.1
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
该数据集来源于一项关于TCIRG1基因缺陷导致常染色体隐性骨石化症的基因治疗研究。数据集包含从TCIRG1缺陷患者外周血中分离的CD34+细胞（循环造血干/祖细胞）的转录组学数据、表型分析数据以及体外扩增实验数据。研究采用UM171为基础的体外扩增技术结合慢病毒载体基因转移（使用磷酸甘油酸启动子表达TCIRG1），评估了扩增后细胞的长期植入能力和多系重建潜力。数据来源为患者外周血样本，通过流式细胞术、RNA测序和体外分化实验构建。主要研究方向为开发基于自体基因校正造血干细胞的治疗方法，用于治疗骨髓纤维化等骨骼疾病。
数据加载示例（表格/文本类）
import pandas as pd, glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.csv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tsv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.xlsx"), recursive=True))
print("数据文件:", files)
df = pd.read_csv(files[0])
print(df.shape); print(df.columns.tolist()); print(df.head(3))
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