新生儿oc/oc小鼠模型中慢病毒载体基因治疗与非基因毒性预处理后骨硬化症的纠正
该数据集包含在模拟人类常染色体隐性骨硬化症的Tcirg1缺陷oc/oc新生小鼠模型中，进行慢病毒载体基因治疗、造血干细胞动员及非基因毒性预处理的一系列实验数据，数据模态主要包括动物模型的生存分析、血液学参数、细胞植入水平和骨密度测量等临床前研究指标，主要用于评估和优化针对骨硬化症的基因治疗策略，以降低传统造血干细胞移植的风险并提高治疗效果。
创建时间2024-10-10
更新时间2024-10-10
资源简介
该数据集是关于常染色体隐性骨硬化症（ARO）基因治疗研究的实验数据。数据集包含在Tcirg1基因缺陷的oc/oc新生小鼠模型中，使用慢病毒载体进行基因治疗、plerixafor诱导的造血干细胞动员以及非基因毒性预处理（替代全身照射）的实验结果。数据内容涉及治疗后的生存率、骨髓外造血情况、造血干/祖细胞（HSPCs）的植入水平以及骨表型（骨密度）的纠正效果。数据来源于动物实验，通过对比不同治疗策略（基因治疗、细胞动员、不同预处理方案）来评估其对疾病表型纠正和长期生存的影响。该数据集主要用于优化针对TCIRG1基因突变导致的严重骨硬化症的基因治疗方案，研究方向包括基因治疗的有效性、降低移植相关并发症的风险，以及为临床转化提供临床前证据。
提供机构：doi.org
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