MT2013-31：代谢性疾病及严重骨硬化症的异基因造血干细胞移植
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为单中心 II 期研究，针对多种遗传性代谢病（IMD）及严重骨硬化症（OP）患者，采用以 busulfan 和 fludarabine 为基础的预处理方案，并结合 busulfan 治疗药物监测（TDM），评估实现供者造血植入同时维持低移植相关死亡
基本信息
资源简介
MT2013-31：代谢性疾病及严重骨硬化症的异基因造血干细胞移植
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为单中心 II 期研究，针对多种遗传性代谢病（IMD）及严重骨硬化症（OP）患者，采用以 busulfan 和 fludarabine 为基础的预处理方案，并结合 busulfan 治疗药物监测（TDM），评估实现供者造血植入同时维持低移植相关死亡率（TRM）的能力。覆盖疾病包括黏多糖贮积症、Hurler 综合征、Hunter 综合征、Maroteaux Lamy 综合征、Sly 综合征、α-甘露糖苷贮积症、岩藻糖苷贮积症及天冬氨酰葡糖胺尿症等。可用于移植预后与植入效果相关建模（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：黏多糖贮积症、Hurler 综合征、Hunter 综合征、Maroteaux Lamy 综合征、Sly 综合征、α-甘露糖苷贮积症、岩藻糖苷贮积症、天冬氨酰葡糖胺尿症。这项单中心 II 期研究旨在测试以下能力：使用以 busulfan 和 fludarabine 为基础的预处理方案，并结合 busulfan 治疗药物监测（TDM），对多种遗传性代谢病（IMD）和严重骨硬化症（OP）患者实现供者造血植入，同时维持低移植相关死亡率（TRM）。
【主题与分类】
主题标签：Mucopolysaccharidosis Disorders、Hurler Syndrome、Hunter Syndrome、Maroteaux Lamy Syndrome、Sly Syndrome、Alpha-Mannosidosis、Fucosidosis、Aspartylglucosaminuria、Glycoprotein Metabolic Disorders、Sphingolipidoses。本站分类：内分泌、营养和代谢疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02171104
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02171104
标准获取流程：
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：黏多糖贮积症、Hurler综合征、Hunter综合征、Maroteaux-Lamy综合征、Sly综合征、α-甘露糖苷贮积症、岩藻糖苷贮积症、天冬氨酰葡糖胺尿症。这项单中心II期研究旨在检验，对于各种遗传性代谢病（IMD）和严重骨硬化症（OP）患者，采用基于白消安和氟达拉滨的预处理方案并结合白消安治疗药物监测（TDM），能否在实现供者造血植入的同时维持较低的移植相关死亡率（TRM）。
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