Vosoritide 治疗生长不足的 Noonan 综合征儿童研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Noonan 综合征儿童在人生长激素治疗期间或治疗后生长不足的情况,研究药物为 vosoritide

BioMarin PharmaceuticalBioMarin Pharmaceutical
clinicaltrials
浏览 9
表格分类Noonan Syndrome
A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment

基本信息

模态
表格
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

Vosoritide 治疗生长不足的 Noonan 综合征儿童研究

该数据集对应的研究是一项针对 Noonan 综合征儿童的临床试验,研究对象为在人生长激素治疗期间或治疗后生长不足的患儿,研究药物为 vosoritide。研究为 2 期、随机、多中心设计,旨在评估三种给药方案下 vosoritide 的短期疗效与安全性,并进一步评价其治疗剂量的疗效与安全性,同时分析 vosoritide 对最终成年身高的影响。数据集来源于 clinicaltrials.gov,主题聚焦 Noonan 综合征,在内分泌系统疾病分类下归入“其他”类别。整体而言,该数据集围绕 Noonan 综合征儿童生长不足这一临床问题,提供了与 vosoritide 干预相关的试验注册信息,可用于了解该研究的基本设计、研究目的和关注的核心结局。

【数据集背景】

Noonan 综合征是一种与生长异常相关的疾病,部分患儿在人生长激素治疗期间或治疗后仍存在生长不足。针对这一临床需求,该研究探索 vosoritide 在 Noonan 综合征儿童中的应用。研究定位为 2 期临床试验,采用随机、多中心设计,关注三种给药方案,并计划进一步评价治疗剂量的疗效与安全性,以及分析药物对最终成年身高的影响。数据集即围绕这一研究背景建立,主题标签为 Noonan 综合征,所属分类为内分泌系统疾病 / 其他。

【数据内容】

该数据集的内容来自 clinicaltrials.gov 上的一项研究注册信息,研究英文名称为“A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment”。研究条件为 Noonan 综合征,研究药物为 vosoritide,研究对象为在人生长激素治疗期间或治疗后生长不足的儿童。研究设计为 2 期、随机、多中心,涉及三种给药方案。研究目的包括表征 vosoritide 三种给药方案的短期疗效和安全性,进一步评估 vosoritide 治疗剂量的疗效和安全性,并分析 vosoritide 对最终成年身高的影响。除上述信息外,源站未提供更细粒度的数据字段、变量列表或统计结果。

【采集与来源】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。其内容基于该站登记的一项关于 Noonan 综合征儿童使用 vosoritide 的临床研究信息。研究本身为多中心、随机、2 期临床试验,针对在人生长激素治疗期间或治疗后生长不足的 Noonan 综合征儿童。除来源站和源站描述所涵盖的信息外,源站未提供关于采集方法、采集时间、样本量、随访周期或数据提取流程的更多说明。

【适用场景】

该数据集适用于了解 Noonan 综合征儿童在人生长激素治疗期间或治疗后生长不足这一临床情境下的研究设计。可用于识别以 vosoritide 为干预药物的 2 期、随机、多中心试验的基本特征,也可用于关注三种给药方案的短期疗效与安全性、治疗剂量的进一步评价,以及最终成年身高分析等研究目标。其主题标签为 Noonan 综合征,分类属于内分泌系统疾病 / 其他,因此适合在内分泌系统疾病相关研究背景下作为试验注册信息进行查阅。除上述用途外,源站未提供其他具体适用场景。

【使用方法】

该数据集来自 clinicaltrials.gov,可通过来源站获取该研究的相关注册信息。使用时,可依据研究英文名称、研究条件、研究药物、研究阶段和设计类型等基本信息,了解该研究针对 Noonan 综合征儿童生长不足的试验框架。由于源站未提供数据字段结构、访问接口、下载格式或分析脚本等说明,具体使用方法源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来源为 clinicaltrials.gov,内容围绕一项 2 期、随机、多中心临床研究。研究关注 vosoritide 在 Noonan 综合征儿童中的短期疗效与安全性、治疗剂量的疗效与安全性,以及最终成年身高分析。需要说明的是,源站未提供样本量、具体给药方案细节、统计分析方法、研究结果、不良事件数据或数据完整性说明。因此,该数据集在结果层面的可用性、偏倚风险、数据粒度与更新状态均源站未提供。

【引用与许可】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov,研究英文名称为“A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment”。除来源站和研究名称外,源站未提供具体的引用格式、许可条款、使用限制或授权要求。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06668805

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:努南综合征。这是一项2期、随机、多中心研究,旨在评估vosoritide在努南综合征儿童中的疗效,这些儿童在接受人生长激素(hGH)治疗期间或之后生长不足。该研究旨在描述vosoritide三种给药方案的短期疗效和安全性。将进一步评估vosoritide治疗剂量的疗效和安全性,并分析vosoritide对最终成年身高(FAH)的影响。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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