MEK抑制剂治疗RASopathies患者肥厚型心肌病

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06555237

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数据说明

病情：心脏肥大，努南综合征。引言 RASopathies是一组由丝裂原活化激酶（RAS-MAPK）通路突变引起的遗传性疾病。这些突变影响多种过程，并导致包括努南综合征在内的多种遗传综合征，其病程中可发展出严重的肥厚型心肌病（HCM）。MEK激酶抑制剂在成人中用于治疗RAS-MAPK通路突变的癌症。迄今为止，已有零星病例报道了RASopathies患者HCM治疗，显示实验室指标和超声心动图参数迅速改善，心肌肥厚消退。鉴于所描述的有效性，有必要在大规模患者群体中进行精心设计的随机研究，以验证这些效果。目的 评估曲美替尼治疗HCM且携带RAS/MAPK通路基因突变患者的有效性。方法 随机、开放标签研究。

本研究将纳入年龄0至18岁的患者，条件包括：* 经基因检测证实存在RAS/MAPK通路突变 * 经超声心动图诊断为HCM。在研究的第一阶段（3个月），患者将被随机分配至两组之一：* 干预组将接受曲美替尼及标准治疗（β受体阻滞剂和丙吡胺）* 对照组仅接受标准治疗。此阶段完成后，将对患者进行评估。若干预组显示出更高的有效性，则在研究的第二阶段，干预组患者将继续当前治疗，而对照组患者将接受曲美替尼治疗。每组均将接受曲美替尼治疗12个月。研究的重要性 研究结果将为常规引入MEK激酶抑制剂治疗因RAS病导致的HCM患者提供依据。若证实有效，该患者群体将获得一种简单、无创且针对病因的治疗选择。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。