伊伐卡托对R117H-CFTR通道流体分泌影响程度的体内测量数据集
该数据集包含囊性纤维化患者与健康受试者的汗液分泌测量数据，通过体内实验记录伊伐卡托药物对R117H-CFTR通道功能的调控效果，数据模态包括临床测量数值、药物干预记录及突变基因信息，主要用于评估靶向药物对CFTR通道的增强作用、量化个体化治疗效果以及推动囊性纤维化的精准医疗研究。
创建时间2025-06-20
更新时间2020-06-24
原始链接
https://search.dataone.org/view/sha256:6a232b503a3a91492be8dcd37b1fad55dd9eab0f3520ed314058c62fbc127308
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资源简介
该数据集记录了口服伊伐卡托（Kalydeco®）对3名携带R117H突变（每位患者还伴有其他不同突变）的囊性纤维化患者以及5名健康对照者汗腺分泌速率的影响。研究通过皮内注射β-肾上腺素能激动剂刺激CFTR依赖性‘C-汗液’分泌，并注射乙酰甲胆碱刺激‘M-汗液’分泌。特别针对一名R117H-7T/F508del患者进行了多次测试（包括盲法、停药期和用药期），以评估伊伐卡托对R117H-CFTR通道开放概率（PO）的体内增强效应。数据经过汗液损失校正，分析显示伊伐卡托使平均C-汗液分泌速率提高3-7倍，突变通道功能从用药前的4.1-12%提升至用药后的21.9-32%（相对于野生型）。该数据集主要用于囊性纤维化靶向药物治疗效果的定量评估、CFTR通道功能研究以及个体化疗效分析。
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