HGT-1110 鞘内给药治疗儿童异染性脑白质营养不良的多中心研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录一项针对儿童异染性脑白质营养不良（MLD）的多中心、开放标签、剂量递增研究，评估经鞘内给药装置每两周一次给予 HGT-1110（10、30 或 100 mg）共 38 周（20 次注射）的安全性，并涉及修订后药物底物生产工艺所产药品的评估
基本信息
资源简介
HGT-1110 鞘内给药治疗儿童异染性脑白质营养不良的多中心研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录一项针对儿童异染性脑白质营养不良（MLD）的多中心、开放标签、剂量递增研究，评估经鞘内给药装置每两周一次给予 HGT-1110（10、30 或 100 mg）共 38 周（20 次注射）的安全性，并涉及修订后药物底物生产工艺所产药品的评估。数据可用于了解该罕见病试验的设计与安全性观察框架（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：适应症：异染性脑白质营养不良（MLD）。异染性脑白质营养不良（MLD）是一种遗传性常染色体隐性脂质代谢障碍，其特征是溶酶体酶芳基硫酸酯酶 A（ASA）活性缺陷。MLD 是一种罕见病，在世界大部分地区均有发生。该病在西方世界的估计总体发病率约为每 100,000 名活产婴儿中 1 例，且因地理位置而异。目前尚无获批的 MLD 疗法。这是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估通过鞘内给药装置（IDDD）每两周一次（EOW）给予 HGT-1110 最多 3 个剂量水平（10、30 或 100 mg）、持续共 38 周（20 次注射，第 0 至 38 周）用于 MLD 儿童的安全性。该研究还包括对采用修订后药物底物生产工艺生产的 HGT-1110 药品的评估。
【主题与分类】
主题标签：Metachromatic Leukodystrophy (MLD)。本站分类：消化系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01510028
下载信息
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数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01510028
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：异染性脑白质营养不良（MLD）。异染性脑白质营养不良（MLD）是一种遗传性常染色体隐性脂质代谢障碍，其特征为溶酶体酶芳基硫酸酯酶A（ASA）活性缺陷。MLD是一种罕见病，在世界大部分地区均有发生。在西方世界，该病的估计总发病率约为每100,000名活产婴儿中1例，且因地理位置而异。目前MLD尚无获批疗法。这是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估通过鞘内药物递送装置（IDDD）每两周（EOW）一次给予HGT-1110、共38周（第0至38周，共20次注射）、最多3个剂量水平（10、30或100 mg）用于MLD患儿的安全性。该研究还包括在第四队列（队列4）中评估采用修订的药物物质生产工艺（称为工艺B）生产的HGT-1110药品。预计将入组约24例患者并接受HGT-1110治疗。患者将按顺序入组4个剂量队列，每队列约6例患者。
本研究将采用 staggered 入组方式，以便按剂量队列进行充分的安全性监测。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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