贝扎贝特治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良
该数据集包含一项针对X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者的临床试验数据，数据模态包括临床表格（如患者基本信息、药物剂量、时间点记录）和生物样本测量数据（如血浆与淋巴细胞中的极长链脂肪酸水平、甘油三酯浓度及药物血浆浓度），主要用于评估贝扎贝特对降低患者体内异常积累的极长链脂肪酸的疗效，以探索罕见神经退行性疾病的潜在治疗策略和药物作用机制研究。
基本信息
资源简介
贝扎贝特治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Bezafibrate for X-Linked Adrenoleukodystrophy》。配套论文《Bezafibrate for X-Linked Adrenoleukodystrophy》发表于 PLoS ONE（2012），DOI：10.1371/journal.pone.0041013。源站首次发布：2012-07-20。
【数据内容】
源站原始描述：X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) is caused by mutations in the ABCD1 gene and is characterized by impaired beta-oxidation of very-long-chain fatty acids (VLCFA) and subsequent VLCFA accumulation in tissues. In adulthood X-ALD most commonly manifests as a gradually progressive myelopathy, (adrenomyeloneuropathy; AMN) without any curative or disease modifying treatments. We recently showed that bezafibrate (BF), a drug used for the treatment of hyperlipidaemia, reduces VLCFA accumulation in X…
【数据结构与技术规格】
文件数 2 个，合计 500.07 KB。Checklist_S1.doc：application/msword，219.14 KB。Protocol_S1.pdf：application/pdf，280.94 KB。数据集 DOI：10.1371/journal.pone.0041013。
【主题与分类】
源站学科分类：Biochemistry、Genetics、Neuroscience、Pharmacology。主题标签：bezafibrate、x-linked、adrenoleukodystrophy。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Biochemistry、Genetics、Neuroscience、Pharmacology。
【获取与许可】
源站页面：https://plos.figshare.com/articles/dataset/Bezafibrate_for_X_Linked_Adrenoleukodystrophy/122452
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Engelen, Marc; Tran, Luc; Ofman, Rob; Brennecke, Josephine; B. Moser, Ann; M. E. Dijkstra, Inge; et al. (2016). Bezafibrate for X-Linked Adrenoleukodystrophy. PLOS ONE. Dataset
【使用注意】
· 源站最后修改于 2023-06-01，引用时请注意版本时效。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Figshare）
源站：https://figshare.com/articles/dataset/Bezafibrate_for_X_Linked_Adrenoleukodystrophy/122452
按页面 Download 按钮获取。
数据说明
该数据集来源于一项针对X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的临床试验，旨在评估贝扎贝特（Bezafibrate）对患者血浆和淋巴细胞中极长链脂肪酸（VLCFA）水平的影响。数据集包含10名成年男性肾上腺脊髓神经病（AMN）患者接受贝扎贝特治疗（先400 mg/天，后800 mg/天，各持续12周）期间的临床数据，包括每4周采集的血浆和淋巴细胞样本中VLCFA的测量结果、药物副作用记录、患者依从性指标（如甘油三酯水平变化）以及血浆贝扎贝特浓度。数据来源为一项原理验证性临床试验（注册号NCT01165060），通过Figshare平台公开共享。该数据集主要用于罕见病治疗研究，特别是探索X-ALD的疾病修饰疗法、药物疗效评估及VLCFA代谢机制分析。
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