KHENEREXT 研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04604548

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：线粒体疾病、线粒体DNA tRNALeu(UUR) m.3243A<G突变、母系遗传性糖尿病伴耳聋（MIDD）、线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒和卒中样发作（MELAS）、慢性进行性眼外肌麻痹（CPEO）。线粒体疾病在成人中的估计患病率为1/4,300，由基因致病性突变引起，这些基因最终编码氧化磷酸化系统（OXPHOS）不同酶复合体的线粒体蛋白。在这些突变中，线粒体编码的亮氨酸转移RNA1基因（MT-TL1）中3243A>G核苷酸改变是最常见的。当线粒体存在缺陷时，可导致多种严重且使人衰弱的疾病，尤其是在肌肉和大脑等能量需求高的组织中。因此，线粒体疾病的体征和症状可包括多种表现，如疲劳、运动耐量下降、肌无力、共济失调、心力衰竭、耳聋、失明、生长迟缓以及认知学习障碍。

尽管在理解线粒体疾病方面取得了进展，但迄今为止治疗选择极为有限，且大多为支持性治疗。因此，迫切需要新的治疗方法。KH176是一种药物活性成分（API），是一种口服生物利用度好的小分子，正在开发用于治疗这些疾病。多项体外和体内试验证明，KH176作为一种强效的细胞内氧化还原调节剂，靶向活性氧。早期的一项II期研究显示，KH176对警觉性和情绪有积极影响。本研究的主要目的是使已完成KH176-202研究的患者能够继续接受KH176-202治疗。由于KH176有望成为线粒体疾病的长期治疗药物，本研究将考察长期安全性并探索长期疗效。为此，将采用最高剂量100 mg KH176每日两次（在KH176-201研究中该剂量对目标人群安全且耐受良好）作为初始剂量，给药1年（至少365天）。KH176-202研究使用的剂量为50 mg每日两次，且

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。