Revatio 用于 Duchenne 型与 Becker 型肌营养不良症心脏病

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01168908

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：杜氏肌营养不良症、贝克尔型肌营养不良症。本临床试验聚焦于因抗肌萎缩蛋白缺乏所致的心血管疾病。抗肌萎缩蛋白通常定位于肌细胞膜，在那里与包括神经元型一氧化氮合酶（nNOS）在内的蛋白质复合体相互作用。DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失，并引起nNOS错定位及活性降低，进而减少环磷酸鸟苷（cGMP）及其下游效应分子蛋白激酶G的活性。我们团队及其他研究者的研究表明，在心力衰竭动物模型中，抑制磷酸二酯酶5（PDE5）可导致有利的心脏重塑并改善血管张力。这将是一项2期、随机、双盲、安慰剂对照的单中心研究，为期6个月，随后进行为期6个月的开放标签期，在此期间所有入组受试者均接受Revatio（一种PDE5抑制剂）。将根据该剂量治疗肺动脉高压的安全性和有效性，测试单剂量Revatio（20毫克，每日三次）。

主要终点将是与基线相比，使用Revatio治疗6个月后，通过心脏MRI测定的左心室收缩末期容积（LVESV）变化。LVESV变化10%将被视为显著。这种程度的改善通常在改善生存率的心脏治疗中观察到，如ACE抑制剂、β受体阻滞剂和心脏再同步治疗。将Revatio治疗6个月后LVESV相对于基线的变化与安慰剂治疗6个月期间LVESV的变化进行比较。研究将额外延长6个月的开放标签Revatio治疗，以提供Revatio治疗6个月与12个月的数据对比。其他次要终点将包括通过MRI评估的收缩期和舒张期左心室功能差异、通过MRI评估的左心室质量和纤维化差异、肱动脉血流介导的血管扩张（外周内皮功能），以及使用用力肺活量（FVC）对骨骼肌功能差异进行针对性的探索性评估。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。