结局导向治疗：原理与结局评估：临床研究及表型-基因型相关性

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06632834

标准获取流程：

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数据说明

疾病：扩张型心肌病。扩张型心肌病（DCM）是最常见的儿童心肌病，与显著的早期发病率和死亡率相关。约半数患者在确诊后5年内死亡或需要进行心脏移植。移植带来的生存优势有限，尤其是在DCM婴儿中。DCM伴心力衰竭的药物治疗包括抗充血药物和抗血小板治疗。那些在确诊后第一年内未能改善的患者，即使接受积极的抗充血药物治疗，通常也会恶化。研究者已采用基于精准医学的方法，提供战略性途径，如药物重定位，以识别新的治疗方法。研究者已发现他汀类药物辛伐他汀的有益作用，能够恢复源自一名DCM先证者及其父亲的人诱导多能干细胞系中的心脏收缩力。突变小鼠随后证实了这些有益作用。该先证者的初步经验令人鼓舞。该先证者在婴儿期被诊断为DCM伴严重心力衰竭。

家族筛查发现，先证者的父亲存在左心室（LV）扩大及左心室射血分数（LVEF）降低。对该DCM家系进行基因检查显示，先证者及其父亲均携带异质性错义突变。发病约2年后，参与者的生长发育缓慢，在积极抗充血治疗下LVEF仍较差，NT-pro BNP水平较高。由于体外研究和体内动物研究显示辛伐他汀具有有益作用，在获得父母同意后，开始超说明书使用辛伐他汀。发病4年后及辛伐他汀治疗1.5年后，参与者的全身状况和心脏状况均有改善，且无不良反应。LVEF从17.5%升高至39.2%，NT-pro BNP水平从1200降至363 pg/ml。辛伐他汀可有效降低

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。