用于家族性高胆固醇血症的含遗传物质CRISPR/Cas9的脂质纳米颗粒设计
该数据集提供了用于治疗家族性高胆固醇血症的基因治疗研究数据，主要模态为包含实验设计、配方参数及验证结果的文本与表格数据，涉及利用脂质纳米颗粒递送CRISPR/Cas9基因编辑系统的设计与评估，旨在支持纳米医学递送系统开发和遗传性疾病的精准基因治疗研究。
基本信息
资源简介
用于家族性高胆固醇血症的含遗传物质CRISPR/Cas9的脂质纳米颗粒设计
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Design of lipid nanoparticle (LNP) containing genetic material CRISPR/Cas9 for familial hypercholesterolemia》。项目资助方：202101121093。源站首次发布：2025-02-16。
【数据内容】
源站原始描述：It is about gene-based therapy for the treatment of Familial hypercholesterolemia using Lipid Nanoparticle as a genetic material delivery system
【数据结构与技术规格】
文件数 1 个，合计 30.63 KB。Supplementary Materials.docx：application/vnd.openxmlformats-officedocument.wordprocessingml.document，30.63 KB。数据集 DOI：10.6084/m9.figshare.28426100.v1。
【主题与分类】
源站学科分类：Pharmaceutical sciences。主题标签：Familial hypercholesterolemia、Gene therapy、CRISPR/Cas9、LDLR protein level、Lipid nanoparticle。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Pharmaceutical sciences。
【获取与许可】
源站页面：https://figshare.com/articles/dataset/Design_of_lipid_nanoparticle_LNP_containing_genetic_material_CRISPR_Cas9_for_familial_hypercholesterolemia/28426100
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Prasetia, Jemmy (2025). Design of lipid nanoparticle (LNP) containing genetic material CRISPR/Cas9 for familial hypercholesterolemia. figshare. Dataset
下载信息
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使用方式
数据集获取（Figshare）
按页面 Download 按钮获取。
数据说明
该数据集聚焦于家族性高胆固醇血症的基因治疗研究，核心内容为利用脂质纳米颗粒作为基因递送系统，设计并构建包含CRISPR/Cas9基因编辑工具的纳米载体。数据可能涉及脂质纳米颗粒的配方设计、表征参数、体外或体内的递送效率评估，以及相关的基因编辑效果验证数据。其主要应用于基因治疗、纳米医学递送系统开发以及遗传性代谢疾病（特别是家族性高胆固醇血症）的精准治疗研究方向。
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