Mavacamten 用于成人梗阻性肥厚型心肌病患者

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07529938

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：肥厚型心肌病（HCM）、梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。肥厚型心肌病（HCM）是一种以左心室肥厚为特征的遗传性心脏疾病，约三分之二的患者表现为梗阻性生理特征。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）因左心室流出道（LVOT）梗阻而伴随显著发病率。玛伐凯泰（Mavacamten）是首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少过度的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥形成，直接针对oHCM的潜在病理生理机制。尽管既往随机临床试验（如EXPLORER-CN）已证实其疗效，但中国人群的真实世界数据仍然有限。本研究是一项在阜外华中心血管病医院开展的回顾性队列研究。患者未被分配接受干预，而是根据常规临床实践中接受的治疗进行分类。符合条件的成年oHCM患者中，启动玛伐凯泰治疗者纳入治疗组，接受标准药物治疗者作为对照组。

临床数据收集时间为2024年1月至2025年5月，最终数据库锁定于2025年6月完成。基线特征、超声心动图参数和实验室生物标志物均从病历中获取。主要终点为第30周静息状态下LVOT峰值压差较基线的变化。次要终点包括Valsalva动作下LVOT压差变化、NYHA心功能分级改善、NT-proBNP、高敏心肌肌钙蛋白I（hs-cTnI）、左心室射血分数（LVEF）及三尖瓣环收缩期位移（TAPSE）的变化。安全性终点包括不良事件、严重不良事件、治疗中断及LVEF降至50%以下。本研究旨在为中国成人oHCM患者中mavacamten的临床有效性和安全性提供真实世界证据。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。