TTI-0102治疗胱氨酸病试点研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦TTI-0102在肾型胱氨酸病中的试点研究。源站描述指出,白细胞胱氨酸水平是监测胱氨酸病中半胱胺治疗的主要治疗目标,并涉及Cystagon®与Procysbi®两种制剂及UCSD粒细胞检测法

Thiogenesis Therapeutics, Inc.Thiogenesis Therapeutics, Inc.
clinicaltrials
浏览 2
蛋白质Nephropathic CystinosisCystinosis
Pilot Study of TTI-0102 in Cystinosis

基本信息

模态
蛋白质
创建/更新时间
2026-10-26

资源简介

TTI-0102治疗胱氨酸病试点研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦TTI-0102在肾型胱氨酸病中的试点研究。源站描述指出,白细胞胱氨酸水平是监测胱氨酸病中半胱胺治疗的主要治疗目标,并涉及Cystagon®与Procysbi®两种制剂及UCSD粒细胞检测法。描述还提及FDA批准的Cystagon®维持剂量约1.30 g/m²/天,以及该剂量策略与TTI-0102在 mitochondrial diseases 中有效方案在体重-剂量线性关系上的一致性。数据可用于胱氨酸病治疗监测与剂量策略相关研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:肾型胱氨酸病、胱氨酸病。白细胞(WBC)胱氨酸水平是监测胱氨酸病中半胱胺治疗的主要治疗目标,目标为<1.9 nmol ½ 胱氨酸/mg蛋白,使用UCSD粒细胞检测法,在即时释放制剂Cystagon®治疗后5-6小时或延迟释放制剂Procysbi®治疗后11-12小时测量。尽管胱氨酸病中的半胱胺给药传统上根据WBC胱氨酸水平个体化,但FDA批准的Cystagon®处方信息现在包括约1.30 g/m²/天的推荐维持剂量。当该给药策略与体重作图时,它与在mitochondrial diseases中被发现有效的TTI-0102给药方案一致,显示出剂量与体重之间的线性关系。主要目标

【主题与分类】

主题标签:Nephropathic Cystinosis、Cystinosis。本站分类:泌尿生殖系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07837726

官方服务

专家保障全链路合规授权与标注交付

陕川双基地 × 超十家三甲医院直连

从合规授权、采集治理、专业标注到数据集交付,我们提供全链路闭环服务,让高质量临床数据即拿即用。

⚡️ 需要原始数据或标注支持?联系我们获取定制方案。

帮我联系

下载信息

注册下载

需要注册 Kaggle 账号并登录后下载,适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。

暂未开放

公开下载

无需注册即可直接获取公开样本或文档,适合快速预览和评估数据集质量。

免登录

有偿下载

公开数据集受托下载与技术交付服务。

提供高速下载与技术交付服务(收技术服务费,非数据销售)

暂未开放

当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管,完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。

使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07837726

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:肾病性胱氨酸病、胱氨酸病。白细胞(WBC)胱氨酸水平是监测胱氨酸病中半胱胺治疗的主要治疗目标,其目标值为<1.9 nmol ½ 胱氨酸/mg蛋白,测定时间为:使用速释制剂Cystagon®时于给药后5-6小时测定,或使用缓释制剂Procysbi®时于给药后11-12小时测定,采用UCSD粒细胞测定法。尽管胱氨酸病中的半胱胺给药传统上根据WBC胱氨酸水平进行个体化调整,但FDA批准的Cystagon®处方信息现已纳入约1.30 g/m²/天的推荐维持剂量。当将该给药策略与体重作图时,其与在线粒体疾病中被发现有效的TTI-0102给药方案相一致,显示出剂量与体重之间的线性关系。本研究的主要目的是证明,单次给予60 ± 5 mg/kg/天的TTI-0102(约相当于26 mg/kg半胱胺碱基)可使WBC胱氨酸在24小时内维持于<1.9 nmol ½ 胱氨酸/mg蛋白,经UCSD粒细胞测定法确定。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。

数据缺失?

依托陕西、四川两大基地,我们与超过十家三甲医院建立直接合作关系,覆盖合规授权、采集治理、专业标注、数据交付的全流程,为AI医疗团队提供即拿即用的高质量临床数据。

⚡️ 需要数据支持或标注服务?立即联系我们获取专业方案。

获取专属数据定制方案