DFT383 用于儿童肾病性胱氨酸贮积症研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸贮积症患儿中开展的开放标签、多中心 I/II 期研究,评估 DFT383 的安全性、耐受性与疗效,并设长期扩展阶段

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其他预测Nephropathic Cystinosis
DFT383 in Pediatric Participants With Nephropathic Cystinosis

基本信息

模态
其他
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-22

资源简介

DFT383 用于儿童肾病性胱氨酸贮积症研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸贮积症患儿中开展的开放标签、多中心 I/II 期研究,评估 DFT383 的安全性、耐受性与疗效,并设长期扩展阶段。研究包含 Cohort 1 与 Cohort 0 两个治疗组,分核心期与扩展期平行开展;Cohort 1 约 15 名受试者按 1A、1B、1C 三个亚组序贯给药。数据可用于该病儿童用药安全性、耐受性和疗效相关分析(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):适应症:肾病性胱氨酸贮积症。本研究是一项开放标签、多中心、I/II 期研究,旨在评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸贮积症受试者中的安全性、耐受性和疗效,随后进入长期扩展阶段。研究包括两个治疗组(Cohort 1 和 Cohort 0),由核心期和长期扩展期组成。Cohort 1 的受试者将接受 DFT383 并参与核心期和扩展期。Cohort 0 的受试者不接受研究治疗,仅参与核心期。两个队列将平行开展。研究机构可参与一个或两个队列。Cohort 1 约 15 名受试者将在 3 个(亚)队列(1A、1B 和 1C)中接受 DFT383 治疗,采用序贯给药方式。Cohort 1 受试者的总研究持续时间最长可达

【主题与分类】

主题标签:Nephropathic Cystinosis。本站分类:泌尿生殖系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06910813

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症:肾型胱氨酸病。本研究是一项开放标签、多中心、I/II期研究,旨在评估DFT383在2至5岁肾型胱氨酸病受试者中的安全性、耐受性和有效性,随后进入长期扩展阶段。研究包括两个治疗组(队列1和队列0),由核心阶段和长期扩展阶段组成。队列1的受试者将接受DFT383治疗,并参与核心阶段和扩展阶段。队列0的受试者将不接受研究治疗,仅参与核心阶段。两个队列将平行开展。研究机构可参与一个或两个队列。队列1约15名受试者将接受DFT383治疗,分为3个(亚)队列(1A、1B和1C),采用交错给药方式。队列1受试者的总研究持续时间为核心阶段最长32个月,长期扩展阶段最长13年。队列0将入组约15名符合相似入选/排除标准并接受标准治疗(SoC)的受试者。该队列的活动安排将有所精简。

这个队列0并非直接对照,但将为解读接受DFT383治疗的参与者中所观察到的结果提供重要背景信息。队列0中参与者的总研究时长将长达24个月。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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