补体抑制在aHUS透析患者中的应用

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)透析患者中的补体抑制治疗。源站描述指出,aHUS与补体替代途径失控激活相关的遗传缺陷有关,涉及CFH、MCP、CFI、C3、CFB和THBD等基因的120多种突变,约占病例的40%-60%

Mario Negri Institute for Pharmacological ResearchMario Negri Institute for Pharmacological Research
clinicaltrials
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基因组Atypical Hemolytic Uremic Syndrome
Complement Inhibition in aHUS Dialysis Patients

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

补体抑制在aHUS透析患者中的应用

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)透析患者中的补体抑制治疗。源站描述指出,aHUS与补体替代途径失控激活相关的遗传缺陷有关,涉及CFH、MCP、CFI、C3、CFB和THBD等基因的120多种突变,约占病例的40%-60%。Eculizumab已成功用于血浆依赖型或血浆抵抗型疾病患者以及高复发风险肾移植受者的aHUS复发预防。该数据可用于了解aHUS的遗传机制与补体靶向治疗研究方向(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:非典型溶血性尿毒症综合征。决定补体替代途径失控激活的遗传缺陷已在非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者中得到充分记录。近年来的研究已在编码补体因子H(CFH)、膜辅因子蛋白(MCP)、补体因子I(CFI)、C3、补体因子B(CFB)和血栓调节蛋白(THBD)的基因中鉴定出120多种不同突变,约占病例的40%-60%。一种治疗方法是给予药理学靶向补体激活的分子,这是所有遗传形式aHUS的主要共同致病机制。Eculizumab已成功用于血浆依赖型或血浆抵抗型疾病患者或高复发风险肾移植受者的aHUS复发预防。

【主题与分类】

主题标签:Atypical Hemolytic Uremic Syndrome。本站分类:泌尿生殖系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02464891

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:非典型溶血性尿毒症综合征。在非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者中,已充分证实存在导致替代补体途径失控激活的遗传性缺陷。近年来的研究已在编码补体因子H(CFH)、膜辅因子蛋白(MCP)、补体因子I(CFI)、C3、补体因子B(CFB)和血栓调节蛋白(THBD)的基因中鉴定出120多种不同的突变,约占病例的40%-60%。一种治疗策略可能是给予药理学上靶向补体激活的分子,而补体激活是所有遗传型aHUS的主要共同致病机制。依库珠单抗已成功用于对血浆依赖或血浆抵抗性疾病患者,或因CFH、CFI或C3补体基因突变而具有高复发风险的肾移植受者中,作为aHUS复发的预防用药。然而,该药物必须长期给药,而延长给药间隔或停药与移植物中疾病复发相关。

C5aR受体拮抗剂CCX168可能成为依库珠单抗的一个有吸引力的替代选择,用于移植后aHUS复发的预防,因为它可口服给药且产品成本较低。此外,理论上CCX168的感染风险低于依库珠单抗,因为前者不靶向C5b,使末端补体通路保持完整。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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