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创建/更新时间

2026-10-12

资源简介

Bitopertin 扩展可及项目：用于 EPP 或 XLP 受试者

该数据集收录于 clinicaltrials.gov，主题为 Bitopertin 的扩展可及项目（Expanded Access Program），面向红细胞生成性原卟啉症（Erythropoietic Protoporphyria，EPP）和 X 连锁原卟啉症（X-Linked Protoporphyria，XLP）患者。其核心目标是在美国境内为缺乏满意治疗选择的 EPP 和 XLP 患者提供 Bitopertin，并了解 Bitopertin 用于治疗 EPP 和 XLP 是否安全。数据集在分类上归属于皮肤与结缔组织疾病下的遗传性皮肤病，主题标签为 Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 与 X-Linked Protoporphyria (XLP)，短描述概括为来自 clinicaltrials.gov 的 Bitopertin 扩展可及项目，服务对象为 EPP 和 XLP 患者。

【数据集背景】

该数据集所对应的项目是一项扩展可及项目，而非传统意义上的随机对照临床试验。其设立背景在于，EPP 和 XLP 患者中有一部分在美国境内没有令人满意的治疗选择可供使用。扩展可及项目的目的正是为这类患者提供 Bitopertin，同时收集信息以了解 Bitopertin 治疗 EPP 和 XLP 是否安全。数据集所属的疾病领域为皮肤与结缔组织疾病，进一步细分为遗传性皮肤病，这与 EPP 和 XLP 作为原卟啉症相关疾病的属性相吻合。

【数据内容】

数据集围绕 Bitopertin 的扩展可及项目展开，涉及的条件为 Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 与 X-Linked Protoporphyria (XLP)。主题标签同样指向这两种疾病。源站描述中明确该项目包含两个层面的内容：一是向符合条件的患者提供 Bitopertin，二是了解 Bitopertin 用于 EPP 和 XLP 治疗的安全性。除上述信息外，关于数据集内具体包含哪些字段、记录数量、受试者人数、剂量信息、随访时间点、安全性指标的具体条目等，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述所涵盖的信息包括所针对的疾病条件（EPP 与 XLP）、扩展可及项目的目的（为美国境内无满意治疗选择的患者提供 Bitopertin，并了解其治疗 EPP 和 XLP 的安全性）。关于数据采集的具体方式、采集时间范围、采集机构、数据更新频率等，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于关注 EPP 和 XLP 这两种遗传性皮肤病患者用药可及性与安全性的场景。具体而言，可用于了解 Bitopertin 扩展可及项目所面向的人群（美国境内缺乏满意治疗选择的 EPP 和 XLP 患者）、项目所提供的干预（Bitopertin）以及项目所关注的安全性目标。由于该数据集属于扩展可及项目性质，其适用场景侧重于治疗可及性与安全性信息的查阅，而非用于比较不同治疗方案的疗效。关于更细化的适用场景，如特定研究设计、统计分析用途等，源站未提供。

【使用方法】

源站未提供该数据集的具体使用方法，包括访问方式、下载格式、数据结构说明、检索字段、配套文档等均未在现有信息中体现。使用者如需使用，应以 clinicaltrials.gov 上该扩展可及项目的实际页面信息为准。

【质量与限制】

该数据集为扩展可及项目相关记录，其性质决定了它并非以疗效比较为主要目的的研究数据。源站描述中仅提及提供 Bitopertin 并了解其安全性，未提供样本量、终点指标、统计方法、随访时长、不良事件发生率等具体质量相关参数。关于数据完整性、准确性、更新及时性以及是否存在缺失值等，源站未提供。因此，在解读和使用该数据集时，应注意其作为扩展可及项目记录的范围边界，不宜将其外推为疗效证据。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款、使用限制、是否允许再分发等具体信息，源站未提供。使用者应参考 clinicaltrials.gov 的相关政策与该项目页面的说明进行引用与合规使用。

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT07603401

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当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。

使用方式

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07603401

标准获取流程：

访问源站链接，注册/登录账号；
进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：红细胞生成性原卟啉症（EPP）、X连锁原卟啉症（XLP）。本扩展可及性项目的目标是为美国境内无满意治疗选择的EPP和XLP患者提供bitopertin，并了解bitopertin治疗EPP和XLP是否安全。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别