长期使用Mitapivat治疗稳定型镰状细胞病的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究：一项I期试点研究的扩展研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04610866

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：镰状细胞病、溶血性贫血。研究描述：本扩展研究的目的是评估米他匹伐（AG-348）作为镰状细胞病（SCD）受试者长期维持治疗的安全性和耐受性，这些受试者已完成米他匹伐的I期剂量递增研究（NCT04000165，方案19H0097）。受试者将接受在I期研究中先前已评估安全性和耐受性的米他匹伐维持剂量治疗，初始治疗48周，并在研究期间定期进行安全性监测、药代动力学和药效学评估以及次要临床终点评估。探索性终点将有助于研究米他匹伐可能调节红细胞代谢和存活并在SCD中产生临床获益的机制。从研究药物中获益的受试者将可选择继续治疗额外数年。目的：主要目的：- 评估米他匹伐在病情稳定的镰状细胞病受试者中的长期安全性和耐受性。

次要目标：* 评估长期给药mitapivat的药代动力学/药效学特征，以及其在SCD受试者中对糖酵解途径的作用机制。* 评估长期维持mitapivat治疗的SCD受试者的血红蛋白（Hb）反应、溶血标志物变化、功能状态、心肺功能及健康相关生活质量。* 监测长期维持mitapivat治疗的SCD受试者中与SCD相关的安全性终点。三级/探索性目标：- 评估数字健康技术在SCD患者药物试验中的可行性和可用性。终点：主要终点：- 接受mitapivat治疗8年期间不良事件（AE）的频率和严重程度，以及临床和实验室参数的变化。次要终点：* 药代动力学和药效学指标随时间相对于基线的变化。* 第24次及

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。