Alvelestat (MPH966) 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
覆盖 PiZZ、PiSZ、Pi*Null 等罕见基因型及 F 或 I 突变相关表型，以及肺气肿或 COPD 人群。AATD 是 COPD 和早发型肺气肿最常见的遗传病因，现有 augmentation 疗法存在局限
基本信息
资源简介
Alvelestat (MPH966) 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕 Alvelestat (MPH966) 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床试验。覆盖 PiZZ、PiSZ、Pi*Null 等罕见基因型及 F 或 I 突变相关表型，以及肺气肿或 COPD 人群。AATD 是 COPD 和早发型肺气肿最常见的遗传病因，现有 augmentation 疗法存在局限。该数据可用于评估 Alvelestat 对 AATD 相关肺损伤的干预效果与疾病进展预测（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），PiZZ、PiSZ、Pi*Null，另一种已知与低水平或功能受损 AAT 相关的罕见表型/基因型，包括 F 或 I 突变，肺气肿或 COPD。Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是慢性阻塞性肺疾病（COPD）和早发型肺气肿最常见的遗传病因。AATD 的特征是 AAT 水平低；导致中性粒细胞弹性蛋白酶（NE）介导的肺破坏过度。当前治疗需要定期输注从人血浆中提取的混合 AAT，但这种治疗方法（称为 augmentation）并不能明确减缓肺气肿进展和肺功能下降的速度，而且非常昂贵。此外，目前推荐的 augmentation 剂量是否能完全控制肺部炎症和破坏尚不清楚。Alvelestat（MPH966，原 AZD9668）是
【主题与分类】
主题标签：Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)、Emphysema or COPD。本站分类：呼吸系统疾病/其他。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03679598
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- OpenDataLab:
数据说明
疾病：α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）、PiZZ、PiSZ、Pi*Null、其他已知与AAT低水平或功能受损相关的罕见表型/基因型（包括F或I突变）、肺气肿或COPD。α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是慢性阻塞性肺疾病（COPD）和早发性肺气肿最常见的遗传原因。AATD的特征是AAT水平低，导致中性粒细胞弹性蛋白酶（NE）介导的肺组织过度破坏。目前的治疗需要定期输注从人血浆中提取的混合AAT，但这种治疗方法（称为增强治疗）并不能明确减缓肺气肿进展速度和肺功能下降，且费用非常昂贵。此外，目前推荐的增强治疗剂量是否能完全控制肺部炎症和破坏尚不清楚。Alvelestat（MPH966，原AZD9668）是一种强效、选择性、可逆的口服人NE抑制剂。抑制NE预计可减少肺损伤，并可能减缓疾病进展。
本研究旨在通过探究alvelestat（MPH966）在AATD患者中的机制效应和安全性，确立临床概念验证。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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