PM647a治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的安全性与有效性研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07887347

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
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数据说明

适应症：α-1抗胰蛋白酶缺乏症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）、AATD。这是一项1/2期开放标签研究，评估PM647a在成人及青少年α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中的安全性和有效性，这些患者为SERPINA1 p.E342K致病性变异（也称为PiZ等位基因，即PiZZ基因型）的纯合子。入组和治疗将从A组开始，该组仅包括有肺部表现的患者。B组将随后开放，包括同时有肺部和肝脏表现或仅有肝脏表现的患者。此外，还将入组3至6名患有AATD外显性肺病（伴或不伴肝病）的受试者，通过BAL（BAL队列）进一步了解PM647a对局部药效学效应的影响。该研究将评估PM647a的安全性，确定未来研究的合适剂量，并评估治疗是否能恢复功能性AAT的正常合成和分泌，并改善AATD的临床指标。

参与者将接受单次PM647a静脉输注，并在治疗后约48周内接受定期安全性评估、实验室检测、影像学检查和临床评估。随后，参与者将被邀请参加一项单独的长期随访研究，以在额外14年内继续监测安全性和治疗效果。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。