rAAV1-CB-hAAT治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的安全性与有效性研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01054339

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症。本研究是一项非随机、开放标签、多中心、序贯、三臂的2期临床试验，旨在评估通过肌肉注射给予rAAV1-CB-hAAT载体的安全性和有效性。每位参与者将单次接受rAAV1-CB-hAAT。三组，每组三人，将分别通过肌肉注射接受剂量水平为6 x 10^11 vg/kg、1.9 x 10^12 vg/kg或6 x 10^12 vg/kg的rAAV1-CB-hAAT。第1组受试者将接受总计10次肌肉注射，分布于单个肌肉部位；第2组受试者将接受总计32次肌肉注射，分布于三个肌肉部位；第3组受试者将接受100次肌肉注射，分布于10个肌肉部位。每次注射体积为1.35 mL，采用适当的载体浓度以达到所需的总载体剂量。三个组按顺序入组，在每个更高剂量水平组入组前，由数据与安全监察委员会审查安全性数据。

安全性通过评估不良事件、血液学和临床化学参数、肌肉活检的组织学检查以及血清中抗AAT抗体的测定来监测。疗效通过评估血清中M特异性AAT和总AAT的浓度，以及在等电聚焦凝胶上确定的血清AAT表型来衡量。收集的额外信息包括血液或精液中载体的存在、血清抗AAV抗体滴度的变化，以及T细胞对AAV和AAT反应的变化。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。