ADVM-043 基因治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的安全性剂量探索研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02168686

标准获取流程：

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：α1-抗胰蛋白酶缺乏症。α1-抗胰蛋白酶（A1AT）是丝氨酸蛋白酶的主要抑制剂，在肺部作为中性粒细胞弹性蛋白酶的抑制剂发挥重要作用。A1AT缺乏症与血浆A1AT水平降低相关，并与发生哮喘、肺气肿/COPD和支气管扩张的风险增加相关。大部分肺损伤被认为是由中性粒细胞弹性蛋白酶和其他蛋白酶引起的蛋白水解损伤所致。ADVM-043是一种研究性基因治疗产品（AAVrh.10血清型载体），表达人A1AT，旨在将功能性基因递送至A1AT缺乏症患者的肝脏。研究ADVM-043-01将在最多20名患者中研究最多4个剂量水平，并评估以下假设：向A1AT缺乏症患者单次给予表达人M型A1AT的AAV载体（即ADVM-043）是安全的，并可在血液和肺泡上皮衬液中产生持续的治疗性A1AT水平（仅对经胸膜内给药受试者采集上皮衬液）。

主要终点是安全性，以及给药后至52周多个时间点血浆A1AT水平的变化。将采用预防性递减皮质类固醇方案，以防范潜在的载体诱导性转氨酶升高。受试者将在给药后接受最长52周的随访。在决定是否继续进行胸膜腔内给药时，将考虑来自静脉队列的安全性和有效性数据。本研究完成后，将要求受试者参加一项长期随访研究。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。