脱氧核苷嘧啶治疗线粒体耗竭综合征

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04802707

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：线粒体疾病、线粒体脑肌病、线粒体脑病、线粒体DNA耗竭、线粒体代谢障碍。本试验设计为II期、单中心、开放标签的儿科人群研究。目的是评估脱氧胞苷和脱氧胸苷治疗儿童线粒体耗竭障碍的安全性、耐受性和有效性。主要目标 本研究的主要目标是评估dC/dT100-400在线粒体耗竭障碍受试者中的有效性。次要目标 本研究的次要目标是评估dC/dT100-400在线粒体耗竭障碍受试者中的耐受性和安全性。dC/dT100-400的有效性：主要结局指标：1. 在基因随访期间观察到的临床状态改善，以及纽卡斯尔儿科线粒体疾病量表（NPMDS）或成人纽卡斯尔线粒体疾病量表（ANMDS）评估的改善，这些是经遗传学家验证的量表，用于评估0-60岁患者线粒体疾病的进展。2.

评估生长分化因子15（GDF15；线粒体功能障碍严重程度的标志物）。次要结局：1. 安全性和耐受性将通过记录不良事件（AE）进行检测：AE将在整个研究期间进行监测和收集。* 腹泻：报告治疗期间的腹泻频率，将有助于确定dC/dT100-400的耐受性。* 导致研究药物停药的不良事件、治疗中出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）将从受试者开始服药的第一天起报告至最后一次服药。2. 通过脑电图（EEG）、癫痫日记、发育和生活质量问卷（PED和成人）、神经科随访期间观察到的临床状况评估神经功能改善。3. 用于不同评估的血液检查：将进行全血细胞和血小板计数（CBC）以监测任何潜在毒性，肝功能（天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）、胆红素和丙

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。