基于图像捕捉Niemann-Pick C1型错误折叠状态并识别伴侣药物候选物的数据集

数据集获取

源站：https://search.dataone.org/view/sha256%3A5ca4acb1167e5c81469c87df51a9e654e01cec74d759ccafa337a4e14261cd50

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

尼曼-匹克病C型是一种罕见的、致命的神经退行性疾病，其特征是细胞内大量胆固醇积累。在大多数病例中，编码溶酶体胆固醇转运蛋白NPC1的NPC1基因发生功能丧失突变是导致该疾病的原因，且超过半数的突变被认为干扰了蛋白质的生物发生或折叠。此前，我们已经鉴定了一系列氧固醇衍生物和菲啶-6-酮衍生物作为药理伴侣，这些能够挽救突变NPC1折叠缺陷表型的小分子，为开发尼曼-匹克病C型的伴侣疗法开辟了道路。在此，我们建立了一种改进的基于图像的NPC1伴侣筛选方法，并进行了药物重定位筛选，鉴定出一些唑类抗真菌药，包括伊曲康唑和泊沙康唑，以及一种激酶抑制剂拉帕替尼，可能作为药理伴侣。这些化合物的光交联探针使我们能够检测到伊曲康唑与代表性折叠缺陷突变体NPC1-I1061T的直接结合。

竞争性光交联实验表明，基于氧固醇的伴侣分子与伊曲康唑共享相同或邻近的结合位点，并且交联对固醇感应域上P691S突变的敏感性支持了当前提出的假设，即它们的结合位点位于该域附近。尽管与氧固醇衍生的伴侣分子或HDAC抑制剂LBH-589相比，唑类药物在减少胆固醇积累方面效果较差，但我们的发现应为通过药物化学手段开发更好的NPC1药理伴侣分子提供新的起点。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。