ADX-629 治疗 Sjogren-Larsson 综合征

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05443685

标准获取流程：

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2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：Sjögren-Larsson综合征。Sjögren-Larsson综合征（SLS）是一种罕见的遗传性脂肪醛代谢障碍，以先天性鱼鳞病、痉挛性双瘫、智力障碍、癫痫发作和特征性视网膜病变为特征。该病由ALDH3A2双等位基因突变引起，导致脂肪醛脱氢酶（FALDH）活性缺陷，并引起有害的长链（C16-C20）醛和醇的蓄积。这些脂质及其代谢产物在皮肤、大脑和眼睛中的积累是导致症状的原因，且症状终身持续。研究者假设，使用口服药理醛捕获剂ADX-629消除脂肪醛将消除醛毒性，改善生化异常，并对SLS患者具有临床疗效。本研究是一项在SLS中进行的ADX-629开放标签、1/2期、单中心研究。主要目的是确定ADX-629在SLS参与者中是否安全且可耐受。次要目的是确定ADX-629逆转SLS生化异常的疗效。

探索性目标旨在评估ADX-629对Sjögren-Larsson综合征（SLS）中神经、皮肤及眼科疾病的短期临床效果。将招募最多10名经基因确诊并符合入选标准的SLS参与者。所有参与者将在内布拉斯加州奥马哈市的内布拉斯加大学医学中心/儿童医院与医疗中心接受研究。参与者将接受ADX-629治疗，以250毫克片剂口服给药，持续12周。每4周通过体格检查和生化安全性测试监测参与者对ADX-629的安全性。药物治疗12周后，将确定ADX-629对SLS特异性生物标志物的影响。临床测试将监测药物对神经、皮肤及眼科的响应。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。