VO659 治疗 SCA1、SCA3 与 HD 的安全性及药代动力学试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕 VO659 在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病中的首次人体试验，属于神经系统疾病领域的开放标签、多中心、多剂量递增 1/2a 期研究
基本信息
资源简介
VO659 治疗 SCA1、SCA3 与 HD 的安全性及药代动力学试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕 VO659 在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病中的首次人体试验，属于神经系统疾病领域的开放标签、多中心、多剂量递增 1/2a 期研究。数据覆盖受试者接受鞘内给药后的安全性、耐受性与药代动力学评估，并探索药效动力学。可用于了解 VO659 作为潜在疾病修饰疗法的临床评价框架，支持安全性监测、剂量递增分析及药代动力学建模等研究用途（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：脊髓小脑共济失调 1 型、脊髓小脑共济失调 3 型、亨廷顿病。脊髓小脑共济失调 1 型和 3 型（SCA1 和 SCA3）以及亨廷顿病（HD）是严重致残的、单基因的、神经退行性疾病，目前尚无治疗可减缓或阻止临床进展。临床前数据表明，VO659 可能通过结合致病基因 RNA 转录本中 CAG 重复序列的扩增，从而干扰 RNA 翻译并降低有害突变蛋白的细胞内水平，成为这些疾病的疾病修饰疗法。本试验是 VO659 的首次人体（FiH）评估。这是一项开放标签、多剂量递增、多中心 1/2a 期试验，研究鞘内给药的研究药物 VO659 的安全性、耐受性和药代动力学，并探索其药效动力学。
【主题与分类】
主题标签：Spinocerebellar Ataxia Type 1、Spinocerebellar Ataxia Type 3、Huntington Disease。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05822908
下载信息
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05822908
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：脊髓小脑性共济失调1型、脊髓小脑性共济失调3型、亨廷顿病。脊髓小脑性共济失调1型和3型（SCA1和SCA3）以及亨廷顿病（HD）是严重致残性、单基因、神经退行性疾病，目前尚无延缓或阻止临床进展的治疗方法。临床前数据表明，VO659可能通过结合致病基因RNA转录本中扩增的CAG重复序列，干扰RNA翻译并降低细胞内有害突变蛋白水平，从而成为这些疾病的疾病修饰疗法。本试验是VO659的首次人体（FiH）评估。这是一项开放标签、多剂量递增、多中心1/2a期试验，旨在研究鞘内注射研究药物VO659的安全性、耐受性和药代动力学，并探索其药效学。试验人群包括轻度至中度SCA1或SCA3，或早期表现型HD的总体可行走的参与者。参与者根据入组顺序被分配至剂量递增治疗队列。剂量递增计划最多设五个剂量水平。
剂量水平队列一和队列二将仅纳入SCA3受试者，从剂量水平队列三起，将纳入SCA1、SCA3和HD受试者。剂量水平队列1-3中每位受试者的总试验参与时间最长约为45周，包括最长6周的筛选期、14周给药期和25周给药后期。剂量水平队列4中每位受试者的总试验参与时间最长约为58周，包括最长7周的筛选期、26周给药期和25周给药后期。剂量水平队列5中每位受试者的总试验参与时间最长约为58周，包括最长7周的筛选期、单次给药后51周的非给药观察访视期（分为26周的“给药期”
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