Lorenzo's Oil 治疗肾上腺脊髓神经病的 III 期试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00545597

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数据说明

疾病：肾上腺脊髓神经病、肾上腺脑白质营养不良。这是一项双盲安慰剂对照研究，旨在评估三油酸甘油酯-三芥酸甘油酯（Lorenzo’s Oil (LO)）疗法对肾上腺脊髓神经病（AMN）的疗效，AMN是X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的成人型。AMN是一种缓慢进展的远端轴索病，累及脊髓长传导束，与最常见于男孩和青少年的快速进展性炎症性脑型不同。所有类型的X-ALD均与血浆和组织中极长链脂肪酸（VLCFA）的异常蓄积有关。口服LO可在4周内使血浆VLCFA水平恢复正常。虽然既往针对X-ALD脑型患者的LO治疗试验结果令人失望，但近期研究表明其对两种类型的X-ALD有益：1）作为无症状男孩神经系统受累的预防措施；2）在AMN中，似乎可减缓进展速度。既往研究均未设对照，我们目前正在开展首项安慰剂对照试验。

这项为期4年的研究将纳入120名无脑部受累证据的AMN男性患者，以及120名X-ALD杂合子且伴有类AMN综合征的女性。将使用Kurtzke EDSS评分作为主要结局指标，并结合多种次要结局指标，比较LO组与安慰剂组的疾病进展速度。肾上腺脊髓神经病约影响每40,000名男性中的1人和每30,000名女性中的1人。这是一种进行性疾病，会导致无法行走及其他严重功能缺陷。本研究将提供决定性信息，明确洛伦佐油疗法能否延缓疾病进展。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。