AOC 1044治疗适合外显子44跳跃的DMD基因突变受试者的安全性和有效性3期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项3期临床研究，评估AOC 1044（又称delpacibart zotadirsen）在适合外显子44跳跃的DMD基因突变参与者中的安全性和有效性
基本信息
资源简介
AOC 1044治疗适合外显子44跳跃的DMD基因突变受试者的安全性和有效性3期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项3期临床研究，评估AOC 1044（又称delpacibart zotadirsen）在适合外显子44跳跃的DMD基因突变参与者中的安全性和有效性。研究覆盖杜氏肌营养不良、贝克肌营养不良、强直性肌营养不良等肌肉萎缩症及相关神经肌肉疾病、遗传病。研究包含最长44天筛选期、54周随机治疗期、54周开放标签扩展期和6周随访期，参与者每6周接受静脉输注，共9剂。数据可用于分析药物安全性、有效性及疾病进展预测（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：病症：肌肉萎缩症、肌肉萎缩症（杜氏、贝克、强直性肌营养不良）、肌肉萎缩性疾病、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病（NMD）、神经系统疾病、遗传病。该研究包括最长44天的筛选期、54周的随机治疗期、54周的开放标签扩展期（OLE）以及6周的随访期。参与者将在临床研究机构随机接受delpacibart-zotadirsen或安慰剂的静脉输注，每6周一次，共9剂。随机治疗期完成后，所有参与者均可进入研究的OLE部分，无论随机期分组如何，均接受9剂AOC 1044。最后一剂将在第102周进行，随后在第108周进行最终评估，并进行安全性随访。
【主题与分类】
主题标签：Muscular Dystrophies、Muscular Disorders, Atrophic、Muscular Disease、Musculoskeletal Diseases、Neuromuscular Diseases (NMD)、Nervous System Diseases、Genetic Diseases、X-Linked、Hereditary、Neonatal Disease。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07587242
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07587242
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：肌营养不良症、肌营养不良症（杜氏、贝克尔、强直性肌营养不良症）、肌肉疾病、萎缩性、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病（NMD）、神经系统疾病、遗传性疾病。本研究包括最长44天的筛选期、54周的随机治疗期、54周的开放标签扩展期（OLE）以及6周的随访期。受试者将在临床研究中心随机接受delpacibart-zotadirsen或安慰剂静脉输注，每6周一次，共9剂。随机治疗期完成后，所有受试者均可进入研究的OLE部分，接受9剂AOC 1044，无论其在随机期被分配至哪一组。最后一剂将在第102周给药，随后在第108周进行最终评估，并在第114周进行安全性随访。由申办方外部独立成员组成的独立数据监查委员会（IDMC）将定期审查本研究的安全性、耐受性和有效性（视需要）数据。
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