MT2022-01：MSCs 用于 ALD
源站描述显示，这是一项单机构研究，评估静脉输注异体第三方间充质干细胞（IV-MSC）在活动性 CALD 患者中的应用，作为造血干细胞移植或基因治疗的桥接，或用于已不适合基因治疗或 HSCT 的患者
基本信息
资源简介
MT2022-01：MSCs 用于 ALD
MT2022-01: MSCs for ALD 是一个聚焦于神经系统疾病中遗传性白质营养不良方向的临床研究数据集，其核心疾病对象为脑型肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）。该数据集来源于 clinicaltrials.gov 注册的临床研究信息，围绕静脉输注异体第三方间充质干细胞（IV-MSC）在活动性 CALD 患者中的潜在应用展开。研究定位为单机构研究，探索将 IV-MSC 作为造血干细胞移植或基因治疗前的桥接手段，或用于已不适合基因治疗或 HSCT 的患者。数据集主题标签为 Cerebral Adrenoleukodystrophy，整体内容服务于对这一罕见且进展迅速的遗传性白质营养不良疾病的临床干预评估。
【数据集背景】
脑型肾上腺脑白质营养不良是肾上腺脑白质营养不良的一种严重中枢神经系统受累形式，属于遗传性白质营养不良范畴。对于活动性 CALD 患者，临床上通常考虑造血干细胞移植或基因治疗等根治性手段，但从确诊到实施移植之间往往存在一段等待期。该研究关注的核心问题在于，在这一等待窗口内是否可以通过静脉输注异体第三方间充质干细胞来稳定或延缓疾病进展，从而为后续根治性治疗争取时间；同时，对于疾病已进展到不适合基因治疗或 HSCT 阶段的患者，也探索 IV-MSC 是否能够提供一种干预选择。该数据集即围绕这一临床问题，汇集了来自 clinicaltrials.gov 的研究注册信息。
【数据内容】
该数据集的内容以临床研究注册信息为主，涵盖研究疾病条件、研究设计类型、干预措施及适用人群等关键要素。具体而言，所涉及的疾病条件为 Cerebral Adrenoleukodystrophy；研究设计为单机构研究；干预措施为静脉输注异体、第三方来源的间充质干细胞（IV-MSC）。研究的目标人群为活动性 CALD 患者，干预定位包括两类：一是作为造血干细胞移植或基因治疗的桥接治疗，二是用于已过于进展、不适合基因治疗或 HSCT 的患者。此外，研究描述了干预实施的时间窗口，即从活动性 CALD 确诊到移植之间的时间段，目前该时间段为 8 至 12 周。除上述内容外，源站未提供更多关于样本量、终点指标、随访时长或具体给药方案的数据字段。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息的整理与归类。其来源站描述明确指向一项单机构研究，研究条件为 Cerebral Adrenoleukodystrophy，研究内容为评估静脉输注异体第三方间充质干细胞在活动性 CALD 患者中的应用。数据集的分类归属为神经系统疾病下的遗传性白质营养不良方向，主题标签为 Cerebral Adrenoleukodystrophy。除来源站为 clinicaltrials.gov 以及上述注册描述外，源站未提供关于数据采集时间、采集机构名称、数据提取方法或更新频率的进一步信息。
【适用场景】
该数据集适用于对脑型肾上腺脑白质营养不良临床研究感兴趣的使用者，包括临床研究人员、神经病学与遗传代谢病领域的研究者、以及关注细胞治疗在遗传性白质营养不良中应用的专业人员。其典型用途包括：了解 IV-MSC 作为 CALD 患者桥接治疗的临床研究设计思路；检索以造血干细胞移植或基因治疗为背景、探索间充质干细胞干预的研究注册信息；以及作为神经系统疾病与遗传性白质营养不良分类下的数据资源，用于研究主题梳理或文献检索的起点。由于该数据集为注册信息层面的资源，不适用于直接获取患者个体数据或疗效结论。
【使用方法】
使用者可依据数据集名称 MT2022-01: MSCs for ALD 以及主题标签 Cerebral Adrenoleukodystrophy 进行检索与定位，并结合来源站 clinicaltrials.gov 获取该研究注册信息的原始条目。在使用时，可将该数据集作为临床研究背景资料，用于理解 IV-MSC 在活动性 CALD 中的研究定位、干预时间窗口以及适用人群划分。若需进一步了解研究方案细节、入排标准或结果数据，应回到来源站查询。源站未提供关于数据格式、访问接口或下载方式的具体说明。
【质量与限制】
该数据集基于 clinicaltrials.gov 的注册信息，内容以研究描述为主，属于研究注册层面的资料。其限制在于：源站描述仅覆盖研究条件、研究类型、干预措施、适用人群及干预时间窗口等概要信息，未提供样本量、主要终点、统计方法、随访结果或安全性数据。因此，该数据集不能用于评估 IV-MSC 在 CALD 中的疗效或安全性结论。此外，作为单机构研究的注册信息，其结论外推性需谨慎对待。源站未提供关于数据完整性、更新状态或质量控制的更多说明。
【引用与许可】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，使用时应注明来源站为 clinicaltrials.gov，并标注数据集名称 MT2022-01: MSCs for ALD。关于该数据的具体许可条款、使用限制或引用格式要求，源站未提供。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06030648
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：脑型肾上腺脑白质营养不良。这是一项单中心研究，旨在评估静脉输注异体第三方间充质干细胞（IV-MSC）在活动性脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者中的应用，作为造血干细胞移植或基因治疗的桥接治疗，或用于因病情过于晚期而不适合基因治疗或HSCT的患者。干预将在活动性CALD诊断至移植之间的时间段内进行，目前该时间段为8-12周。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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