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创建/更新时间

2026-10-08

资源简介

MT2014-14 鞘内注射间充质干细胞治疗晚期脑型肾上腺脑白质营养不良

MT2014-14 IT-MSC for Advanced Cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD) 是一个登记于 clinicaltrials.gov 的研究数据集，主题聚焦于晚期脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）的细胞治疗探索。该数据集在分类上归属于神经系统疾病下的遗传性白质营养不良，核心内容围绕一项单机构剂量递增研究展开，旨在确定鞘内注射异体第三方间充质干细胞（IT-MSC）在活动性、晚期脑型肾上腺脑白质营养不良患者中的最大耐受剂量（MTD）。数据集以 Cerebral Adrenoleukodystrophy 为主题标签，整体侧写指向一种针对罕见遗传性神经系统疾病的干预性临床研究记录，适合关注神经退行性疾病、细胞治疗及临床试验设计的研究者参考。

【数据集背景】

脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）是一种累及神经系统的遗传性白质营养不良，属于神经系统疾病范畴。该数据集所对应的研究针对的是活动性、晚期的 cALD 患者群体。在临床研究语境中，晚期 cALD 通常意味着疾病已进展到较严重阶段，治疗选择有限，因此探索新的干预手段具有迫切的临床需求。该研究采用单机构设计，并采用剂量递增的方式，目的是在受试者中逐步提高鞘内注射异体第三方间充质干细胞的剂量，以观察安全性并确定最大耐受剂量（MTD）。这一背景信息直接来自源站描述，反映了该数据集所承载研究的核心目标与疾病定位。

【数据内容】

该数据集的内容围绕一项剂量递增临床试验展开，涉及的关键要素包括：研究条件为脑型肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy）；干预方式为鞘内注射异体、第三方来源的间充质干细胞（IT-MSC）；研究设计为单机构剂量递增研究；主要目标为确定最大耐受剂量（MTD）；适用人群为活动性、晚期 cALD 患者。数据集的主题标签为 Cerebral Adrenoleukodystrophy，分类归属于神经系统疾病 / 遗传性白质营养不良。除上述信息外，源站未提供关于具体受试者数量、剂量水平、结局指标、随访时长或统计方法等更细粒度的数据内容。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，这是一个公开的临床试验注册与信息平台。源站描述明确指出，这是一项单机构剂量递增研究，用于确定鞘内注射异体第三方间充质干细胞在活动性、晚期 cALD 患者中的最大耐受剂量。数据集的英文名称为 MT2014-14 IT-MSC for Advanced Cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD)，本站分类为神经系统疾病 / 遗传性白质营养不良。关于采集时间、采集方式、数据更新频率以及原始数据的具体存储形式，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于与脑型肾上腺脑白质营养不良相关的临床研究、细胞治疗安全性评估以及剂量探索方法学等场景。具体而言，关注遗传性白质营养不良的研究人员可以借助该数据集了解针对晚期 cALD 的鞘内异体第三方间充质干细胞治疗研究的设计思路；从事临床试验方法学工作的人员可以参考其单机构剂量递增设计，用于确定最大耐受剂量（MTD）的研究框架；此外，对神经系统疾病细胞治疗转化研究感兴趣的从业者，也可将该数据集作为了解该领域早期临床探索的参考入口。需要说明的是，该数据集本身并不提供患者层面的原始数据或完整研究结果，因此不适用于直接的疗效验证或二次统计分析。

【使用方法】

该数据集可通过 clinicaltrials.gov 获取，用户可依据数据集英文名称或主题标签 Cerebral Adrenoleukodystrophy 进行检索与定位。在使用时，建议结合源站描述理解其研究性质：这是一项单机构剂量递增研究，核心目标是确定鞘内注射异体第三方间充质干细胞在活动性、晚期 cALD 患者中的最大耐受剂量。用户可将该数据集用于了解研究背景、干预方式和目标人群，或作为相关系统综述和临床研究设计的参考条目。关于具体的数据下载格式、访问接口、检索字段以及是否需要注册或授权，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的注册描述，属于研究方案层面的概要信息。其局限性在于：源站未提供样本量、剂量递增的具体梯度、安全性或有效性结果、随访数据以及统计分析方法等关键细节。因此，该数据集不足以支持对干预措施疗效或安全性的完整评价，也不适合用于患者层面的数据分析。此外，该研究为单机构设计，源站未提供多中心验证信息，外部推广性需谨慎对待。关于数据质量评估、缺失值处理或偏倚控制等信息，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov，英文名称为 MT2014-14 IT-MSC for Advanced Cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD)。关于具体的引用格式、许可条款、使用限制以及是否需要获得源站或研究方的授权，源站未提供。建议用户在使用时直接访问 clinicaltrials.gov 查阅该条目的最新信息，并遵循源站的相关使用政策。

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT02410239

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当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。

使用方式

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02410239

标准获取流程：

访问源站链接，注册/登录账号；
进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：脑型肾上腺脑白质营养不良。这是一项单中心剂量递增研究，旨在确定鞘内注射异体第三方间充质干细胞（IT-MSC）在活动性、晚期脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者中的最大耐受剂量（MTD）。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别