Nintedanib 治疗淋巴管肌瘤病（LAM）研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03062943

标准获取流程：

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：淋巴管肌瘤病。LAM亟需有效且安全的治疗手段，以阻止肺功能下降、改善患者报告结局、缩小血管平滑肌脂肪瘤体积，并最终降低死亡率。指南建议尽可能参与研究试验。迄今为止，治疗选择包括mTOR抑制剂西罗莫司和依维莫司。其中，西罗莫司已获FDA批准，基于一项临床试验显示，在12个月治疗期内，以FEV1表示的肺功能保持稳定。因此，肺功能的稳定似乎需要持续暴露于该药物。西罗莫司与不良事件频率增加相关，如黏膜炎、胃肠道事件、高胆固醇血症、痤疮样皮疹和下肢肿胀。尼达尼布在小鼠肺组织中显示出剂量依赖性抑制PDGFR磷酸化及随后通过蛋白激酶B（Akt）和细胞外信号调节激酶（ERK）1/2的信号传导。Akt和ERK 2均可磷酸化tuberin，导致hamartin-tuberin复合物失活，继而激活mTOR。

已有研究证明，血小板衍生生长因子β受体（PDGFRβ）存在于人类和小鼠TSC病变中并具有活性。因此，抑制PDGFR可能对LAM有效。此外，抑制VEGF、PDGF和FGF信号通路可减少肺部肿瘤血管生成。由于血管生成和淋巴管生成是LAM细胞播散的机制，尼达尼布对血管生成的潜在抑制作用可能有助于预防LAM疾病进展。因此，拟开展一项尼达尼布治疗散发性和TSC相关性LAM的非随机疗效、安全性和耐受性试验。该试验的目的是评估尼达尼布以150 mg每日两次剂量治疗LAM的疗效及良好的获益-风险比。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。