AZD6244硫酸氢盐治疗儿童神经系统肿瘤

NF1患者易发神经系统肿瘤,包括丛状神经纤维瘤(PN)。PN为良性神经鞘瘤,是NF1最致残并发症之一;手术是唯一标准治疗,但常因包裹重要结构及广泛侵袭而困难

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时间序列预测Neurofibromatosis 1Neurofibromatosis Type 1NF1Neurofibroma, Plexiform
AZD6244 Hydrogen Sulfate for Children With Nervous System Tumors

基本信息

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创建/更新时间
2026-10-01

资源简介

AZD6244硫酸氢盐治疗儿童神经系统肿瘤

NF1患者易发神经系统肿瘤,包括丛状神经纤维瘤(PN)。PN为良性神经鞘瘤,是NF1最致残并发症之一;手术是唯一标准治疗,但常因包裹重要结构及广泛侵袭而困难。Selumetinib为口服MEK1抑制剂。针对NF1 PN的I期研究观察到先前未见的活性,将开展II期;I期确定儿科患者每日口服该药最大耐受剂量为25 mg/m²/剂(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:神经纤维瘤病1型、1型神经纤维瘤病、NF1、神经纤维瘤、丛状神经纤维瘤。 背景 神经纤维瘤病1型(NF1)患者发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险增加,包括丛状神经纤维瘤(PN);PN是良性神经鞘肿瘤,属于NF1最具致衰弱性的并发症之一。PN可能为先天性,且似乎在年幼儿童中生长速度最快。手术是PN唯一可用的标准治疗选择。然而,由于重要结构受包绕以及PN广泛且侵袭性生长,手术往往难以实施。 PN由缺乏NF1基因表达的肿瘤性施万细胞组成。这导致Ras上调,进而启动多个调节细胞增殖的信号级联。 Selumetinib(AZD6244硫酸氢盐)是一种新型口服生物可利用的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂,为MEK1特异性抑制剂,可能通过抑制Ras下游信号传导在PN中发挥抗肿瘤作用。Selumetinib目前正在成人癌症和脑肿瘤患儿中接受评估。 在这项针对NF1 PN的selumetinib I期研究中,我们观察到一定程度的活性,而此前未观察到这种活性;因此将开展II期评估。 目的 I期: 确定每日口服selumetinib在NF1合并不宜手术PN的儿童患者中的最大耐受剂量(MTD)。基于本研究中剂量递增的结果,当前MTD已确定为20 mg/m2/剂。为与儿科给药保持一致,增加了25 mg/m2/剂的额外剂量水平,该剂量水平是儿科脑肿瘤联盟(PBTC)开展的一项研究最近确定的MTD。修正案H(2014年11月):MTD已确定为25 mg/m^2/剂。 确定selumetinib的急性和慢性毒性以及药代动力学(PK)。已在修正案H中完成。 II期: -主要目的:评估经确认的部分缓解率和完全缓解率

【主题与分类】

主题标签:Neurofibromatosis 1、Neurofibromatosis Type 1、NF1、Neurofibroma, Plexiform。本站分类:肿瘤/脑肿瘤。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT01362803

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数据说明

疾病:神经纤维瘤病1型、1型神经纤维瘤病、NF1、神经纤维瘤、丛状神经纤维瘤。
背景

  • 神经纤维瘤病1型(NF1)患者发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险增加,包括丛状神经纤维瘤(PN);PN是良性神经鞘肿瘤,属于NF1最具致衰弱性的并发症之一。PN可能为先天性,且似乎在年幼儿童中生长速度最快。手术是PN唯一可用的标准治疗选择。然而,由于重要结构受包绕以及PN广泛且侵袭性生长,手术往往难以实施。
  • PN由缺乏NF1基因表达的肿瘤性施万细胞组成。这导致Ras上调,进而启动多个调节细胞增殖的信号级联。
  • Selumetinib(AZD6244硫酸氢盐)是一种新型口服生物可利用的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂,为MEK1特异性抑制剂,可能通过抑制Ras下游信号传导在PN中发挥抗肿瘤作用。Selumetinib目前正在成人癌症和脑肿瘤患儿中接受评估。
  • 在这项针对NF1 PN的selumetinib I期研究中,我们观察到一定程度的活性,而此前未观察到这种活性;因此将开展II期评估。
    目的
    I期:
  • 确定每日口服selumetinib在NF1合并不宜手术PN的儿童患者中的最大耐受剂量(MTD)。基于本研究中剂量递增的结果,当前MTD已确定为20 mg/m2/剂。为与儿科给药保持一致,增加了25 mg/m2/剂的额外剂量水平,该剂量水平是儿科脑肿瘤联盟(PBTC)开展的一项研究最近确定的MTD。修正案H(2014年11月):MTD已确定为25 mg/m^2/剂。
  • 确定selumetinib的急性和慢性毒性以及药代动力学(PK)。已在修正案H中完成。
    II期:
    -主要目的:评估经确认的部分缓解率和完全缓解率

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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