骨髓来源单倍体间充质干细胞输注治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性及初步疗效研究
条件：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。主要目标是评估静脉注射骨髓来源单倍体间充质干细胞治疗RDBS患者的安全性和治疗疗效
基本信息
资源简介
骨髓来源单倍体间充质干细胞输注治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性及初步疗效研究
该数据集对应一项关于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）治疗的临床研究，英文名称为“Safety Study and Preliminary Efficacy of Infusion Haploidentical Mesenchymal Stem Cells Derived From Bone Marrow for Treating Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa”。研究聚焦于评估经静脉注射给予骨髓来源单倍体间充质干细胞治疗RDEB患者的安全性与治疗疗效，并围绕治疗前后症状改善情况，在生化、组织学和分子水平上开展评估。数据集收录了该研究的注册与描述信息，主题标签为“Epidermolysis Bullosa Dystrophica, Recessive”，在分类上归入肌肉骨骼系统疾病下的“其他”类别，来源为clinicaltrials.gov。
【数据集背景】
隐性营养不良型大疱性表皮松解症是一种以皮肤和黏膜脆弱、反复水疱形成为特征的遗传性疾病。该研究的主要目标是评估骨髓来源的单倍体间充质干细胞经静脉注射用于治疗RDEB患者的安全性和治疗疗效。研究同时设置次要目标，即描述患者皮肤黏膜受累的临床与分子表型，包括对致病突变的特征进行鉴定。这些背景信息构成了数据集所承载研究的核心问题与目标框架。
【数据内容】
数据集所描述的研究涉及的研究药物为来源于骨髓并经过扩增的同种异体单倍体间充质干细胞。给药方式为全身性/静脉给药，给药剂量为2-3×10e6 BM-MSC/Kg，每周给药一次，连续三周，随访期为12个月。疗效评估将结合患者基线情况与治疗反应，在生化、组织学和分子层面进行症状改善的评价。数据集中还包含疾病条件、研究目的、研究药物、给药方法、剂量方案与随访周期等描述性内容。关于具体的受试者数量、入排标准、研究终点指标数值及统计结果，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息。其内容围绕一项针对RDEB患者的干细胞治疗研究展开，研究类型、实施机构、研究者信息及注册编号等细节源站未提供。数据集的分类归属为肌肉骨骼系统疾病/其他，主题标签为隐性营养不良型大疱性表皮松解症。
【适用场景】
该数据集可用于了解骨髓来源单倍体间充质干细胞静脉输注治疗RDEB的研究设计思路，包括主要目标与次要目标的设定、给药方案与随访安排。适合作为相关疾病领域研究背景梳理、干细胞治疗安全性评价框架参考，以及临床研究注册信息的检索与归类示例。由于缺乏具体结果数据，不适用于疗效比较、剂量效应分析或患者个体层面的临床决策支持。
【使用方法】
使用者可依据数据集中的研究描述，提取疾病条件、干预措施、给药剂量与频次、随访时长及评估维度等信息，用于研究设计参考或文献检索定位。若需获取研究结果或原始数据，应通过来源站进一步查询；本数据集未提供数据下载、字段结构或访问接口等说明。
【质量与限制】
该数据集为临床研究注册描述性信息，未包含研究结果、样本量、统计分析方法及不良事件数据，源站未提供相关质量评价指标。由于信息维度有限，无法据此判断研究的证据等级或结论可靠性。使用时应将其视为研究方案层面的描述，而非完整的数据集实体。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。使用或转引时应注明来源为clinicaltrials.gov，并遵循该平台的相关使用规定。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04153630
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。主要目的：评价源自骨髓的单倍体相合间充质干细胞经静脉注射给药治疗RDBS患者的安全性和治疗疗效。将根据基线情况以及治疗后生化、组织学和分子水平的反应，评估受治患者症状改善情况。次要目的：描述患者皮肤黏膜受累的临床和分子表型，包括对致病突变的特征描述。研究药物：源自骨髓并扩增的同种异体间充质细胞（单倍体相合）。给药方式：全身/静脉给药。剂量：2-3×10^6 BM-MSC/kg。每周给药一次，连续三周。随访期：输注后12个月。但患者将在临床试验之外接受为期5年的监测。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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