苯丁酸在包涵体肌炎中的安全性与耐受性研究

资源简介

苯丁酸在包涵体肌炎中的安全性与耐受性研究

该数据集对应的是一项关于苯丁酸治疗包涵体肌炎的安全性与耐受性研究，来源于 clinicaltrials.gov，属于肌肉骨骼疾病分类下的“其他”类别。研究聚焦包涵体肌炎及散发性包涵体肌炎患者，是一项开放标签的 pilot 研究，即 1 期临床试验，旨在评估苯丁酸在包涵体肌炎患者中的安全性和耐受性。研究计划纳入 10 例散发性包涵体肌炎患者，给予苯丁酸（每次 3 克，每日两次）治疗 3 个月。研究设有导入期，在此期间于基线和导入期结束时测量特定生物标志物，并在治疗期结束时进行最终测量。该数据集的主题标签为包涵体肌炎与散发性包涵体肌炎，可为关注该疾病领域临床试验设计及药物安全性评价的研究者提供参考信息。

【数据集背景】

包涵体肌炎是一种炎性肌肉疾病，散发性包涵体肌炎是其常见类型。该数据集所对应的研究针对这一疾病人群，探索苯丁酸作为干预措施的安全性与耐受性。作为一项 pilot 研究（1 期临床试验），其定位在于初步评估药物在目标患者群体中的表现，而非大规模疗效确证。研究采用开放标签设计，计划纳入 10 例散发性包涵体肌炎患者，治疗周期为 3 个月，给药方案为苯丁酸每次 3 克、每日两次。研究还设置了导入期，用于在基线及导入期结束时采集特定生物标志物数据，并在治疗期结束时进行最终测量，以形成对安全性和耐受性的初步观察框架。

【数据内容】

该数据集的主题标签为包涵体肌炎与散发性包涵体肌炎，对应研究关注的条件包括包涵体肌炎和散发性包涵体肌炎。研究涉及的主要干预为苯丁酸，给药方案为每次 3 克、每日两次，持续 3 个月。研究设计包含导入期和治疗期两个阶段，生物标志物测量安排在基线、导入期结束以及治疗期结束三个时间点。研究计划纳入 10 例散发性包涵体肌炎患者。关于数据集的具体字段结构、变量类型、样本记录数量以及生物标志物的具体种类，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。研究类型为开放标签的 pilot 研究，即 1 期临床试验，主要目的是评估苯丁酸在包涵体肌炎患者中的安全性和耐受性。研究条件涵盖包涵体肌炎与散发性包涵体肌炎。关于数据采集的具体地点、时间范围、研究者信息以及数据收集流程的细节，源站未提供。

【适用场景】

该数据集可用于了解包涵体肌炎领域一项 1 期临床试验的研究设计，包括开放标签设计、导入期设置、给药方案以及生物标志物测量时间点等要素。对于关注苯丁酸在神经肌肉疾病中安全性评价的研究者，该数据集可提供研究背景与设计框架方面的参考。此外，该数据集也可用于肌肉骨骼疾病分类下临床试验信息的检索与整理。关于该数据集在疗效分析、剂量优化或长期安全性评估方面的适用性，源站未提供。

【使用方法】

该数据集可通过 clinicaltrials.gov 获取，具体使用方式应遵循源站的访问与使用规定。关于数据下载格式、字段说明文档、数据字典以及分析工具建议，源站未提供。

【质量与限制】

该研究为 pilot 研究（1 期临床试验），计划纳入 10 例患者，样本量较小，研究设计为开放标签，未设盲法或对照组。这些特征意味着该数据集所对应的研究定位在于初步的安全性及耐受性评估，而非确证性疗效评价。关于数据完整性、缺失值处理、质量控制措施以及偏倚控制的具体信息，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。关于具体的引用格式、许可条款以及数据使用限制，源站未提供。