同种异体脐带血间充质干细胞治疗RDEB的安全性与有效性研究
条件：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。迄今为止，针对隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的所有临床试验均考察了骨髓来源MSC的潜力
基本信息
资源简介
同种异体脐带血间充质干细胞治疗RDEB的安全性与有效性研究
该数据集围绕一项针对隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的临床研究而建立，英文名称为“Safety and Effectiveness Study of Allogeneic Umbilical Cord Blood-derived Mesenchymal Stem Cell in Patients With RDEB”，即异体脐带血来源间充质干细胞治疗RDEB患者的安全性与有效性研究。数据集来源于clinicaltrials.gov，在本站归类于肌肉骨骼系统疾病下的“其他”类别，主题标签为“Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa”。其核心内容聚焦于以脐带血来源间充质干细胞（hUCB-MSCs）替代传统骨髓来源MSC的临床探索，记录该研究的研究条件、背景依据与设计思路等信息，供关注RDEB细胞治疗方向的研究者参考使用。
【数据集背景】
隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是本数据集所针对的疾病条件。此前针对RDEB的所有临床试验均考察的是骨髓来源间充质干细胞（MSC）的潜力。而脐带血（UCB）被视为干细胞的另一重要来源，其原因在于采集过程无创，且能够从脐带血库中快速获得。人脐带血来源间充质干细胞（hUCB-MSCs）表现出高增殖能力和低免疫原性。已有少量数据支持，UCB-MSCs可能具有显著强于其他来源MSC的免疫抑制潜力。一项临床前研究显示，系统性输注人脐带血来源的未限制性体干细胞——一种非造血基质干细胞亚群——可显著延长RDEB小鼠模型的寿命并减少其水疱形成。基于该临床前研究的积极结果，研究者开展了本项临床研究。
【数据内容】
本数据集所对应的研究以RDEB患者为对象，考察异体脐带血来源间充质干细胞的安全性与有效性。数据集的主题标签为“Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa”，本站分类为肌肉骨骼系统疾病/其他。关于研究的具体分组、样本量、给药剂量、随访时长与终点指标等细节，源站未提供。
【采集与来源】
数据来源站为clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。源站描述中说明了开展本研究的科学依据，包括UCB作为干细胞来源的无创采集与快速可及优势、hUCB-MSCs的高增殖能力与低免疫原性、其可能更强的免疫抑制潜力，以及RDEB小鼠模型中的临床前证据。关于数据的具体采集方式、采集时间范围与数据规模，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于了解RDEB细胞治疗研究方向的场景，尤其是关注脐带血来源间充质干细胞相较于骨髓来源MSC的潜在优势的研究者。可用于梳理RDEB临床试验的候选细胞来源、理解从临床前小鼠模型证据向临床研究转化的思路，以及作为RDEB相关主题检索与分类归集的参考。关于该数据集在其他具体应用场景中的适用性，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供。
【质量与限制】
源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04520022
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：隐性营养不良性大疱性表皮松解症。迄今为止，针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的所有临床试验均探讨了骨髓来源间充质干细胞的潜力。然而，脐带血（UCB）是另一种重要的干细胞来源，因其采集过程无创且可通过脐带血库快速获得。人脐带血来源间充质干细胞（hUCB-MSCs）具有高增殖能力和低免疫原性。少量数据支持UCB-MSCs可能比其他来源的MSCs具有显著更强的免疫抑制潜力。一项临床前研究表明，全身输注人UCB来源的未限制体干细胞（一种非造血基质干细胞亚群）可显著延长RDEB小鼠模型的寿命并减少水疱形成。鉴于该临床前研究的良好结果，我们开展了一项首次人体、1/2a期临床试验，对RDEB患者静脉给予异体hUCB-MSCs，以确定其安全性、耐受性和潜在疗效。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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