外周血干细胞联合移植后环磷酰胺预防GVHD治疗重型再生障碍性贫血、低增生性MDS及PNH的单倍体移植

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦重型再生障碍性贫血(SAA)、低增生性骨髓增生异常综合征(MDS)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)三类威胁生命的骨髓疾病

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
clinicaltrials
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基因组Severe Aplastic Anemia (SAA)
Haplo-identical Transplantation for Severe Aplastic Anemia, Hypo-plastic MDS and PNH Using Peripheral Blood Stem Cells and Post-transplant Cyclophosphamide for GVHD Prophylaxis

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

外周血干细胞联合移植后环磷酰胺预防GVHD治疗重型再生障碍性贫血、低增生性MDS及PNH的单倍体移植

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦重型再生障碍性贫血(SAA)、低增生性骨髓增生异常综合征(MDS)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)三类威胁生命的骨髓疾病。数据涉及采用外周血干细胞进行单倍体移植、并以移植后环磷酰胺预防移植物抗宿主病(GVHD)的移植方案,可用于了解缺乏HLA相合供者患者的替代移植策略及相关临床研究信息(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:重型再生障碍性贫血(SAA)、低增生性骨髓增生异常综合征(MDS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。重型再生障碍性贫血(SAA)、骨髓增生异常综合征(MDS)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是威胁生命的骨髓疾病。对于SAA患者,免疫抑制治疗可实现长期生存。然而,在接受免疫抑制治疗的患者中,四分之一至三分之一将无应答,且约50%的应答者会复发。尽管异基因干细胞移植(allo-SCT)提供了治愈机会,但仅有半数需要移植的患者可获得HLA相合供者。联合单倍体-脐带血移植近期已被证明是缺乏HLA相合供者患者的一种可行移植选择。在我们正在进行的方案08-H-0046中,我们已采用该方法

【主题与分类】

主题标签:Severe Aplastic Anemia (SAA)。本站分类:肌肉骨骼系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT03520647

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数据说明

疾病:重型再生障碍性贫血(SAA)、低增生性骨髓增生异常综合征(MDS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。重型再生障碍性贫血(SAA)、骨髓增生异常综合征(MDS)和阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是危及生命的骨髓疾病。对于SAA患者,免疫抑制治疗可实现长期生存。然而,在接受免疫抑制治疗的患者中,四分之一至三分之一无应答,约50%的应答者会复发。尽管异基因干细胞移植(allo-SCT)提供了治愈机会,但仅有半数需要移植的患者能找到HLA相合供者。联合单倍体-脐血移植近期已被证明是缺乏HLA相合供者患者的一种可行移植选择。在我们正在进行的08-H-0046方案中,我们已对29例SAA及SAA进展为MDS的患者采用此方法,其中27/29例患者实现持续植入并达到脱离输血。然而,植入模式差异很大,部分患者脐血植入严重延迟或从未发生。

单倍体相合外周血干细胞移植(haplo-SCT)相较于脐带血移植具有以下优势:移植物可即时获得、干细胞剂量更高,并且在需要时为干细胞增效或为治疗或预防疾病复发或感染而采集CD34+细胞或淋巴细胞时,可重复进行细胞采集。近年来,移植后环磷酰胺(Cy)的使用已被证明是预防单倍体相合HSCT受者发生GVHD的有效策略,但大多数报道集中于血液系统恶性肿瘤患者。目前,关于使用移植后环磷酰胺进行单倍体相合移植治疗再生障碍性贫血患者的数据很少,这些患者为ATG难治性疾病,且接受过大量输血并存在HLA同种免疫。与其他患者群体相比,这些患者发生移植物排斥的风险极高。因此,本研究方案旨在

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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