Satralizumab 治疗 Duchenne 型肌营养不良症(DMD)的疗效与安全性研究

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,记录了一项评估 Satralizumab 治疗 Duchenne 型肌营养不良症(DMD)疗效与安全性的研究

Hoffmann-La RocheHoffmann-La Roche
clinicaltrials
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文本Duchenne Muscular Dystrophy
A Study to Assess the Efficacy and Safety of Satralizumab in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

基本信息

模态
文本
创建/更新时间
2026-10-17

资源简介

Satralizumab 治疗 Duchenne 型肌营养不良症(DMD)的疗效与安全性研究

该数据集对应的是一项在 clinicaltrials.gov 登记的临床研究,英文名称为“A Study to Assess the Efficacy and Safety of Satralizumab in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)”,中文可理解为一项评估 Satralizumab 治疗 Duchenne 型肌营养不良症疗效与安全性的研究。Duchenne 型肌营养不良症是一种肌肉骨骼系统相关疾病,本数据集即围绕该疾病人群的临床研究信息进行组织与呈现。研究关注的核心问题包括 Satralizumab 在改善骨脆性和提升肌肉功能方面的潜在作用,并按照受试者是否能够行走以及是否有骨折史进行分组。整体来看,该数据集属于临床研究注册信息类数据,主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy,可用于了解该研究的基本设计、受试人群划分和给药方式等关键信息。

【数据集背景】

Duchenne 型肌营养不良症是一种严重的肌肉骨骼系统疾病,患者常伴随肌肉功能下降以及骨脆性相关风险。该数据集来源于 clinicaltrials.gov,所记录的研究旨在评估 Satralizumab 在该疾病人群中的疗效与安全性。研究不仅关注药物对肌肉功能的影响,也关注其在改善骨脆性方面的潜在作用。因此,该数据集所处的背景是 Duchenne 型肌营养不良症临床研究,尤其是针对骨脆弱性和肌肉功能双重结局的干预性研究。该研究在站内分类中归入“肌肉骨骼系统疾病 / 其他”,主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy。

【数据内容】

该数据集记录的研究将受试者纳入两个组别。第一组包括伴有骨折的可行走受试者,以及伴有或不伴有骨折史的非可行走受试者;第二组包括基线时未发生过骨折的可行走受试者。研究将评估 Satralizumab 改善骨脆性和增加肌肉功能的潜力。给药方式为皮下注射,每 4 周一次,即 Q4W,并且采用基于体重分层的剂量。数据集英文名称明确指向 Satralizumab 在 Duchenne 型肌营养不良症中的疗效与安全性评估。除上述分组、给药方式和研究目的外,源站未提供更多关于具体终点指标、样本量、研究周期、统计方法或结果数据的内容。

【采集与来源】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。源站描述指出,研究条件为 Duchenne Muscular Dystrophy,受试者将按是否可行走及是否有骨折史纳入两个组别,并接受基于体重分层的 Satralizumab 皮下注射,每 4 周一次。该数据集在站内分类为“肌肉骨骼系统疾病 / 其他”,主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy。除来源站和源站描述外,源站未提供关于采集时间、采集机构、数据更新频率或原始数据获取方式的更多信息。

【适用场景】

该数据集适用于需要了解 Satralizumab 治疗 Duchenne 型肌营养不良症临床研究设计的场景。例如,可用于检索该疾病领域内关于骨脆性和肌肉功能双重目标的干预性研究信息,也可用于识别按行走能力和骨折史进行分组的受试者划分方式。由于主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy,该数据集还可用于肌肉骨骼系统疾病相关研究信息的归类和索引。对于关注皮下注射、每 4 周一次给药以及基于体重分层剂量设计的用户,该数据集提供了相应的研究注册信息。除上述场景外,源站未提供关于该数据集在其他具体应用场景中的用途说明。

【使用方法】

该数据集的使用应以其来源站 clinicaltrials.gov 所登记的研究信息为基础。用户可依据数据集英文名称、主题标签和站内分类进行检索与定位,并阅读源站描述中关于研究条件、受试者分组、研究目的和给药方式的说明。由于该数据集记录的是临床研究注册信息,使用时应将其视为研究设计层面的资料,而非最终研究结果或个体患者数据。若需进一步分析,应回到源站查看该研究的完整登记条目。除依据来源站信息进行检索和阅读外,源站未提供关于数据下载、接口调用、字段结构或分析方法的更多说明。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的登记描述,内容主要涵盖研究条件、受试者分组、研究目的和给药方式。其限制在于,源站描述未提供样本量、研究周期、主要和次要终点、统计分析方法、研究结果或不良事件数据。因此,该数据集不适合用于直接推断 Satralizumab 在 Duchenne 型肌营养不良症中的实际疗效或安全性结论。此外,源站未提供关于数据完整性、更新状态、版本信息或质量控制的说明。使用时应明确该数据集仅反映研究注册层面的信息,不能替代完整的研究方案、结果报告或同行评议文献。

【引用与许可】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。引用时应注明其来源于 clinicaltrials.gov,并使用数据集英文名称“A Study to Assess the Efficacy and Safety of Satralizumab in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)”进行标识。关于该数据集的许可条款、使用限制、版权归属或授权方式,源站未提供。

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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06450639

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:杜氏肌营养不良症。参与者将分为两组:有骨折的能行走参与者和有或无骨折史的非能行走参与者(第1组),以及基线时无骨折的能行走参与者(第2组)。研究将评估satralizumab改善骨脆性和增强肌肉功能的潜力。satralizumab将根据体重分层剂量,每4周(Q4W)通过皮下(SC)注射给药。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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