Duchenne 型肌营养不良症注册队列研究

Name: Duchenne 型肌营养不良症注册队列研究
Creator: Ning Wang, MD., PhD.

该数据集来自 clinicaltrials.gov 的注册队列研究，聚焦 Duchenne 型肌营养不良症及相关 dystrophinopathy（包括 Becker 型肌营养不良症和 X 连锁扩张型心肌病）

Ning Wang, MD., PhD.

clinicaltrials

其他Duchenne Muscular Dystrophy

A Registered Cohort Study on Duchenne Muscular Dystrophy

基本信息

模态

其他

创建/更新时间

2026-10-21

资源简介

Duchenne 型肌营养不良症注册队列研究

该数据集为一项在 clinicaltrials.gov 注册的队列研究，英文名称为“A Registered Cohort Study on Duchenne Muscular Dystrophy”，主题聚焦于 Duchenne 型肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）。Dystrophinopathy 是一类 X 连锁隐性遗传病，涵盖 Duchenne 型肌营养不良症、Becker 型肌营养不良症以及 X 连锁扩张型心肌病。该研究旨在通过前瞻性、多中心的自然史研究，明确 dystrophinopathy 的临床谱系与自然进展，并评估患者的临床与遗传特征，以优化临床管理。数据集在本站归入肌肉骨骼疾病 / 其他分类，来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，可为关注该疾病领域的研究者提供注册队列研究层面的信息参考。

【数据集背景】

Dystrophinopathy 是一组 X 连锁隐性遗传疾病，其疾病谱包括 Duchenne 型肌营养不良症、Becker 型肌营养不良症和 X 连锁扩张型心肌病。该数据集所对应的注册队列研究，正是围绕这一疾病谱系展开。研究以确定 dystrophinopathy 的临床谱系和自然进展为核心目标，采用前瞻性、多中心自然史研究的设计思路，并关注患者的临床与遗传特征评估，以期优化临床管理。这一背景决定了数据集在疾病主题上聚焦于 Duchenne 型肌营养不良症及相关 dystrophinopathy，而非泛化的肌肉骨骼疾病。

【数据内容】

该数据集的主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，其内容指向一项关于 Duchenne 型肌营养不良症的注册队列研究。从研究目标看，数据内容涉及 dystrophinopathy 的临床谱系与自然进展，以及患者的临床和遗传特征。数据集在本站分类中归入肌肉骨骼疾病 / 其他。除上述主题与研究方向外，源站未提供关于具体变量、样本量、随访指标或数据表结构的进一步说明。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，对应一项注册队列研究。源站描述表明，该研究为前瞻性、多中心自然史研究，关注 dystrophinopathy 的临床谱系与自然进展，并评估患者的临床与遗传特征。数据集的来源站信息明确，但关于采集方式、采集时间范围、采集机构分布等细节，源站未提供。

【适用场景】

基于其主题与研究目标，该数据集适用于关注 Duchenne 型肌营养不良症及 dystrophinopathy 的研究场景，例如了解该疾病谱系的临床谱系与自然进展、关注患者临床与遗传特征评估、以及围绕临床管理优化开展的相关研究。数据集归入肌肉骨骼疾病 / 其他分类，也可作为该分类下疾病主题数据的参考来源。具体适用场景的边界与限制，源站未提供。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov 的注册队列研究，其研究设计为前瞻性、多中心自然史研究。除来源与设计信息外，源站未提供关于数据质量、完整性、偏倚控制或使用限制的进一步说明。

【引用与许可】

源站未提供。

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT04012671

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使用方式

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04012671

标准获取流程：

访问源站链接，注册/登录账号；
进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：杜氏肌营养不良症。抗肌萎缩蛋白病是一种X连锁隐性遗传病，包括杜氏肌营养不良症、贝克尔肌营养不良症和X连锁扩张型心肌病。本研究旨在通过前瞻性多中心自然史研究确定抗肌萎缩蛋白病的临床谱和自然进展，评估抗肌萎缩蛋白病患者的临床和遗传特征，以优化临床管理。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别