Sebetralstat治疗儿童遗传性血管性水肿发作的试验后及初治患者研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦遗传性血管性水肿(HAE)儿童患者(2-11岁)的血管性水肿发作治疗

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
clinicaltrials
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表格Hereditary Angioedema
Treatment of Angioedema Attacks in Pediatric (Ages 2-11) Post-Trial and Naive Patients With HAE With Sebetralstat

基本信息

模态
表格
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

Sebetralstat治疗儿童遗传性血管性水肿发作的试验后及初治患者研究

该数据集英文名为 Treatment of Angioedema Attacks in Pediatric (Ages 2-11) Post-Trial and Naive Patients With HAE With Sebetralstat,来源于 clinicaltrials.gov,主题聚焦遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema,HAE)。数据集围绕 sebetralstat 早期准入项目(Early Access Program,EAP)展开,该项目为符合条件的、经批准入组的遗传性血管性水肿儿童患者(2 至 11 岁)提供研究性药物 sebetralstat 的早期获取途径,覆盖临床试验结束后患者与初治患者两类人群,用于血管性水肿发作的按需治疗,前提是主治医师判断患者可能从该治疗中获益。本站将其归入免疫系统疾病 / 荨麻疹和血管性水肿分类,可供关注儿童遗传性血管性水肿治疗的研究者与临床人员参考。

【数据集背景】

遗传性血管性水肿是一种以反复发作的血管性水肿为特征的疾病,患者可因发作而面临显著健康风险。在儿童人群中,尤其是 2 至 11 岁年龄段,治疗选择与药物可及性往往受到更多限制。sebetralstat 早期准入项目正是在这一背景下设立,旨在让符合条件的儿童患者在药物正式获批上市之前,能够通过规范途径获得研究性药物 sebetralstat,用于按需治疗血管性水肿发作。该项目同时覆盖两类人群:已完成相关临床试验的患者(post-trial)以及此前未接受过该药物治疗的初治患者(naive),从而在更广的儿童患者范围内积累使用经验。

【数据内容】

该数据集的主题标签为 Hereditary Angioedema,内容对应 sebetralstat 早期准入项目在儿童(2 至 11 岁)遗传性血管性水肿患者中的相关信息。源站描述明确该项目所针对的疾病为遗传性血管性水肿,所涉及的干预为研究性药物 sebetralstat,给药方式为按需治疗血管性水肿发作,适用人群为经评估符合条件并获批准入组的儿童患者,包括临床试验结束后患者与初治患者。关于数据集内具体包含的字段、变量、记录数量或随访指标等细节,源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,属于临床试验登记与信息发布平台上的项目记录。其内容依据源站对该项目的描述整理而成,项目性质为早期准入项目(Early Access Program),而非传统意义上的随机对照试验。关于数据采集的具体时间范围、采集机构、采集流程与数据管理方式,源站未提供。

【适用场景】

该数据集可用于了解 sebetralstat 在儿童遗传性血管性水肿患者中通过早期准入项目提供按需治疗的安排,适用于关注儿童 HAE 治疗可及性、研究性药物早期获取机制以及临床试验结束后患者用药衔接等议题的读者。对于临床医师判断患者是否可能从该治疗中获益、以及研究者梳理该领域项目信息,具有一定参考价值。关于该数据集在其他具体研究场景中的适用性,源站未提供。

【使用方法】

该数据集以 clinicaltrials.gov 上的项目记录形式呈现,使用者可依据源站描述了解项目所针对的疾病、人群、干预措施与准入条件。关于数据下载方式、数据格式、字段说明及分析建议,源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自临床试验登记平台的源站描述,属于项目层面的说明性信息。其局限在于:源站描述未提供样本量、疗效或安全性指标、随访时长等具体数据;该项目为早期准入项目,并非以统计推断为目的的对照研究。关于数据完整性、准确性验证及已知偏差,源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源站为 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款与使用限制,源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07216378

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:遗传性血管性水肿。sebetralstat早期准入计划(EAP)为符合条件且已获批准的遗传性血管性水肿(HAE)儿科患者(2-11岁),包括试验后患者和初治患者,提供研究性药物(IMP)sebetralstat的早期准入,用于按需治疗血管性水肿发作,前提是主治医师认为患者可能从该治疗中获益。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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