严重造血干细胞炎症损害慢性肉芽肿病基因治疗（单细胞）
该数据集来自一项针对X连锁慢性肉芽肿病（CGD）的慢病毒基因治疗临床试验（NCT02757911），包含四名患者的单细胞转录组数据
基本信息
资源简介
严重造血干细胞炎症损害慢性肉芽肿病基因治疗（单细胞）
Severe hematopoietic stem cell inflammation compromises chronic granulomatous disease gene therapy (Single Cell)
该数据集来自一项针对X连锁慢性肉芽肿病（CGD）的慢病毒基因治疗临床试验（NCT02757911），包含四名患者的单细胞转录组数据。研究对比了植入稳定与进行性丢失基因校正细胞的两类患者，发现CGD患者中最不成熟的造血干细胞（HSCs）频率显著降低，植入失败者HSCs状态发生深刻改变、干扰素评分高且髓系祖细胞频率升高。数据可用于分析HSCs植入失败的分子特征，并基于51个干扰素基因和转录因子构建预测模型（来源 BioStudies）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：X连锁慢性肉芽肿病（CGD，由CYBB基因突变引起）与吞噬作用缺陷、危及生命的感染和炎症并发症相关。我们对四名患者进行了基于慢病毒的基因治疗临床试验（NCT02757911）。两名患者表现出稳定的植入和临床获益，而另外两名患者逐渐丢失基因校正细胞。单细胞转录组分析显示，CGD患者中最不成熟的造血干细胞（HSCs）频率显著降低，尤其是在两名植入缺陷患者中。后者表现出HSCs状态的深刻变化、高干扰素评分和升高的髓系祖细胞频率。我们使用弹性网逻辑回归识别出一组51个干扰素基因和转录因子，可预测HSCs植入失败。在一名患者中，
【主题与分类】
主题标签：Homo sapiens (human)。本站分类：免疫系统疾病/慢性肉芽肿病。
【获取与许可】
源站页面：https://ebi.ac.uk/biostudies/studies/S-BSST959
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数据说明
Nicolas Cagnard; Emmanuelle Six (2022). Severe hematopoietic stem cell inflammation compromises chronic granulomatous disease gene therapy (Single Cell) [Dataset]. https://www.ebi.ac.uk/biostudies/studies/S-BSST959
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