自体CD34+造血干细胞基因矫正(HbS至HbA)治疗重型镰状细胞病

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦重型镰状细胞病(Sickle Cell Disease)的自体造血干细胞基因治疗

Kamau TherapeuticsKamau Therapeutics
clinicaltrials
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基因组Sickle Cell Disease
Gene Correction in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells (HbS to HbA) to Treat Severe Sickle Cell Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

自体CD34+造血干细胞基因矫正(HbS至HbA)治疗重型镰状细胞病

该数据集英文名为 Gene Correction in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells (HbS to HbA) to Treat Severe Sickle Cell Disease,来源于 clinicaltrials.gov,聚焦重型镰状细胞病(Sickle Cell Disease)的自体造血干细胞基因治疗。数据集收录的是一项针对重型镰状细胞病受试者的研究信息,受试者将在清髓性预处理后,以自体造血干细胞移植的方式经静脉输注 nula-cel 接受治疗。该数据集在本站归入血液与淋巴系统疾病分类下的镰状细胞贫血方向,主题标签为 Sickle Cell Disease,可为关注镰状细胞病基因治疗研究的人员提供来自临床试验注册平台的原始记录入口。

【数据集背景】

镰状细胞病是一种累及血液与淋巴系统的疾病,重型患者的临床管理需求突出。该数据集所对应的研究探索通过基因矫正手段,将自体 CD34+ 造血干细胞中的 HbS 矫正为 HbA,并回输给重型镰状细胞病患者,属于自体造血干细胞移植框架下的基因治疗方向。数据集标题明确点出了矫正对象(HbS 至 HbA)、细胞类型(自体 CD34+ 造血干细胞)与治疗目标(治疗重型镰状细胞病),源站描述进一步说明受试者为确诊重型镰状细胞病者,治疗流程为清髓性预处理后经静脉输注 nula-cel。

【数据内容】

数据集围绕上述研究收录相关信息,主题标签为 Sickle Cell Disease,所属分类为血液与淋巴系统疾病 / 镰状细胞贫血。源站描述提及的疾病条件为 Sickle Cell Disease,干预方式为在自体 HSCT 环境下经静脉输注 nula-cel,并以清髓性预处理为前提。除这些内容外,数据集具体包含哪些字段、记录条数与变量结构,源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来自 clinicaltrials.gov,即临床试验注册平台。其信息以源站记录为基础,围绕重型镰状细胞病的自体造血干细胞基因治疗研究进行组织。关于采集时间、更新频率与抽取方式,源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于了解与检索重型镰状细胞病基因治疗临床试验信息的场景,例如关注 HbS 向 HbA 矫正的自体 CD34+ 造血干细胞治疗路径、清髓性预处理后静脉输注 nula-cel 的自体 HSCT 流程,以及按血液与淋巴系统疾病或镰状细胞贫血分类浏览相关研究记录。其他具体应用场景源站未提供。

【使用方法】

该数据集可用于按疾病主题标签 Sickle Cell Disease 或按本站分类血液与淋巴系统疾病 / 镰状细胞贫血进行检索与浏览,并据此定位 clinicaltrials.gov 上的相应研究记录。关于数据格式、访问接口与具体操作步骤,源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的注册记录,其内容范围受源站描述所限。源站描述仅涵盖疾病条件、受试者人群、治疗方式与输注途径等要点,未提供研究结果、样本量、随访数据或统计指标。数据完整性、准确性核验方式与已知偏差,源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,引用时应注明该来源及数据集英文名称。关于许可条款与使用限制,源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04819841

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

Conditions: Sickle Cell Disease. Participants diagnosed with severe SCD will receive nula-cel via IV infusion following myeloablative conditioning in an autologous HSCT setting.

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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