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诊断遗传性球形红细胞增多症的新CBC参数
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦遗传性球形红细胞增多症的诊断。研究纳入确诊或临床疑似遗传性球形红细胞增多症的儿童,并设置无该病的对照组

DISC-0974(RALLY-MF)在骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征伴贫血受试者中的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 DISC-0974 的 1b/2a 期开放标签研究,研究对象为骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征伴贫血的受试者

XH-S003胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的多中心开放标签长期安全性和有效性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项关于XH-S003胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的多中心、开放标签研究

使用生物素标记测定镰状细胞病及其他血红蛋白病中的红细胞存活期
该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦镰状细胞病、地中海贫血及其他血红蛋白病患者的红细胞存活研究。研究采用生物素标记红细胞,测定红细胞平均潜在寿命(MPL),覆盖接受疾病修饰治疗或已接受治愈性造血干细胞移植(HSCT,异基因或自体)的患者

Tebapivat 剂量探索研究:评估镰状细胞病患者的疗效与安全性
本数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 Tebapivat 的剂量探索研究,研究对象为镰状细胞病(SCD)患者

铁缺乏性贫血治疗中的营养教育项目
研究关注在口服铁剂治疗基础上,为照护者提供结构化营养教育项目,能否改善确诊铁缺乏性贫血儿童的血红蛋白水平。数据覆盖干预组与对照组儿童的临床结局评估,可用于分析照护者营养知识对口服铁剂疗效的影响,支持贫血管理相关的预测建模与干预效果研究(来源 clinicaltrials.gov)

INCB000928 单药或联合 Ruxolitinib 治疗骨髓增殖性肿瘤相关贫血
研究评估 INCB000928 单药或联合 ruxolitinib 的安全性、耐受性、PK、PD 及疗效,对象为输血依赖或伴症状性贫血的 MF 患者

为既往参加Agios资助的Mitapivat研究的受试者提供Mitapivat可及性的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项为既往参加过Agios资助的Mitapivat研究的受试者继续提供Mitapivat可及性的研究信息

成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中长期接受Pozelimab联合Cemdisiran治疗的安全性与有效性研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者,研究实验性药物Pozelimab与Cemdisiran联合治疗方案的长期安全性和有效性

评估Mitapivat治疗定期输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症患者疗效与安全性的研究及5年扩展期
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项关于Mitapivat治疗定期接受输血的儿童丙酮酸激酶缺乏症(PKD)患者的多中心临床研究,并包含5年扩展期

Tebapivat (AG-946) 治疗低危骨髓增生异常综合征相关贫血研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 Tebapivat (AG-946) 治疗低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)相关贫血的临床研究

隔日与每日口服铁剂治疗缺铁性贫血的对比研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦成人缺铁性贫血(IDA)的口服铁剂治疗方案比较。研究对比每日一次与隔日一次口服富马酸亚铁的疗效与耐受性,主要评估隔日给药在改善血红蛋白水平方面是否不劣于每日给药,并观察两种方案的副作用
